 希少疾患分野の医薬品開発受託機関（CRO）－市場シェア分析、業界動向・統計、成長予測（2026年～2031年）Rare Disease Contract Research Organization (CRO) - Market Share Analysis, Industry Trends & Statistics, Growth Forecasts (2026 - 2031) 希少疾患分野における受託研究機関（CRO）市場の分析 Mordor Intelligenceによると、希少疾患の受託研究機関（CRO）市場の規模は、2025年の23億2000万米ドル、2026年の25億7000万米ドルから、2031年までに38億... もっと見る
英語原文をAIを使って翻訳しています。
サマリー希少疾患分野における受託研究機関（CRO）市場の分析Mordor Intelligenceによると、希少疾患の受託研究機関（CRO）市場の規模は、2025年の23億2000万米ドル、2026年の25億7000万米ドルから、2031年までに38億1000万米ドルへと拡大すると予測されており、 2026年から2031年にかけて年平均成長率（CAGR）8.18％を記録すると見込まれています。 本レポートは、サービス種別（医薬品開発戦略、臨床試験管理など）、治療領域（循環器、神経科学、眼科など）、フェーズ（前臨床、第I相など）、 エンドユーザー（製薬・バイオテクノロジーなど）、および地域（北米、欧州など）ごとに分類されています。市場予測は金額（米ドル）で表示されています。 世界の希少疾患分野における契約研究機関（CRO）市場の動向と分析希少疾患の有病率と認知度の拡大患者支援ネットワークや新生児スクリーニングプログラムにより、診断に至るまでの平均期間は2015年の7年から2025年には3年未満へと短縮され、CROにとって臨床試験の対象となり得る患者層が拡大した。 全米希少疾患協会（NORD）の記録によると、2023年から2025年にかけて会員からの問い合わせが42％増加しており、これは介護者や臨床医の間で疾患に関する理解が深まっていることを示している。 EveryLife Foundationの報告によると、2024年には希少疾患患者の68％が少なくとも1つのレジストリに登録しており、これは2022年の51％から増加しており、CROは実現可能性調査のために容易に検索可能なコホートを利用できるようになった。 業界のスポンサーが管理するゴーシェ病の一元化されたレジストリには、現在、世界中で1万人以上の患者が登録されており、これにより第III相試験の被験者登録を、従来の36ヶ月ではなく18ヶ月で完了できるようになった。 新生児集中治療室（NICU）における遺伝子検査の迅速化により、芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素欠損症などの超希少疾患の表現型が明らかになり、CROが調整を行う酵素補充療法および遺伝子増強療法の研究に関する新たなパイプラインが生み出されている。 希少疾病用医薬品に対する規制上のインセンティブ2024年6月に最終決定されたFDAの「希少疾患に関するエビデンス原則」では、患者数が200人未満の臨床試験において、治験実施者が並行対照群の代わりに厳選された自然経過データを用いることが認められており、これにより開発期間を推定で1年短縮できると見込まれている。 欧州では、希少疾病指定により10年間の独占権と無償のプロトコル支援が与えられることから、2024年には312件の申請があり、2023年から19％増加した。 日本では2025年、「SAKIGAKE」ファストトラック制度の対象を超希少代謝性疾患および神経筋疾患にまで拡大し、要件を満たす治療法について審査期間を6ヶ月へと半減させた。これらの枠組みは、規制上の障壁を低減し、資本投入を促進するとともに、CROにとってのサービス提供可能な対象市場を拡大している。 被験者の確保における不足と分散世界的な有病数が5,000例未満の超希少疾患では、被験者募集に48ヶ月以上を要するため、申請が遅れ、CROの予算が膨らんでしまう。 FDAによる2024年の希少疾病用医薬品承認に関する分析によると、10万人あたり1人未満の患者数にみられる疾患を対象とした臨床試験では、最初の被験者登録からデータベースロックまで平均4.2年を要したのに対し、より有病率の高い希少疾患では2.8年であった。 分散型試験デザインは移動の負担を軽減するが、それでも診療所でのエンドポイントに対する同等性試験に合格する必要があり、プロトコルの作成期間が6～9ヶ月延長される。 患者支援団体はこうした摩擦を緩和している。2025年には、代謝性疾患の被験者の73％がこうした経路を通じて臨床試験を知ったが、がん領域の被験者募集は遅れており、希少がん患者のわずか41％しか患者支援団体からの紹介に依存していない。 超希少疾患の第III相プログラムにおける患者1人あたりのCRO費用は、専門のナビゲーターや施設立ち上げサイクルの長期化により、標準的な腫瘍学試験の2.5倍に上る。 詳細レポートで分析されているその他の推進要因および制約要因には、以下のものが含まれます：
推進要因および抑制要因の完全な一覧については、目次をご確認ください。 セグメント分析臨床試験管理は2025年の収益の55.10%を占めており、これは希少疾患CRO市場における分散型試験ロジスティクスとリアルタイム監視のニーズを反映したものです。FDAの遠隔データ収集に関するガイダンスにより、在宅でのエンドポイントの検証が義務付けられており、これによりCROが負担する作業期間が6～9ヶ月増加しています。 データ管理・生物統計学は、絶対額では小さいものの、ベイジアン適応デザインや単一コホート内で複数の治療法を評価するマスタープロトコルに牽引され、年平均成長率（CAGR）9.20％と最も急速に成長している事業分野である。 規制・コンサルティングサービスは、欧州のシングルポータル制度の下で重要性を増している。皮肉なことに、国ごとの倫理委員会による修正が相次ぐことで、複雑さが増している。医薬品安全性監視や患者レジストリの設計を含む医薬品開発戦略業務は、商業的寿命を延長し、長期的なエビデンスを要求するIRA（インフレ抑制法）の希少疾患用生物製剤免除措置の下で加速している。 遺伝子・細胞療法は、希少疾病用医薬品の承認件数の27％を占めており、CROにはウイルスベクターの取り扱い、同一性管理（Chain of Identity）の物流、および15年間の追跡調査に関する専門知識が求められます。 ブルーバード・バイオ社の「Lyfgenia」はその負担を如実に示している。FDAが義務付けた10年以上にわたるサーベイランスを、スポンサーは血液学レジストリの専門業者に委託したのだ。低分子化合物を用いた希少疾患プログラムは、従来のモニタリングや規制関連のコンサルティングに依存する傾向が強い。 NIHの資金提供を受ける「Bespoke Gene Therapy Consortium」は、わずか30人の患者からなるコホートにおける個別化ベクターの開発を、完全にCROに委ねている。そのため、スポンサーは治療法に特化した専門知識を求める傾向にあり、ジェネラリストよりも、Precision for MedicineやNovotechといった中堅企業を好んで選んでいる。 希少疾患CRO市場において、2025年の売上高の35.1％を腫瘍学分野が占めた。これは、CAR-T療法や発生率の低いがんを対象とした精密医療プログラムに支えられたものである。 多発性骨髄腫を対象としたブリストル・マイヤーズ・スクイブ社の「Abecma」や、大細胞型B細胞リンパ腫を対象としたギリアド社の「Yescarta」は、20カ所以上の施設にわたる白血球分離採取のロジスティクスと安全性の監視を必要としており、CROへの依存度を高めている。 デュシェンヌ型筋ジストロフィーや脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療が牽引する神経科学分野は、2031年まで年平均成長率（CAGR）9.15％で成長すると予測されている。2023年6月にFDAが「エレヴィディス」を承認した際には、15カ国にわたる被験者登録が必要とされ、CROが提供する地理的カバー範囲の広さが注目された。 眼科分野は依然としてニッチでありながら収益性の高い分野である。Spark Therapeutics社の「Luxturna」は、網膜遺伝子治療の有効性を立証し、CROの管理下で現在第II/III相試験が進められている後続のパイプラインを促進した。 2024年にタファミディス・メグルミンが承認され、従来の5年かかっていた開発期間が30ヶ月に短縮されたことを受け、心血管系の希少疾患領域が再び注目を集めている。 AAV臨床試験で生理的レベルを超える酵素濃度が確認されたことを受け、代謝性疾患の治療は遺伝子増強へと移行しつつあり、ベクター配送ロジスティクスやCROが管理する10年間のレジストリに対する需要が高まっている。 あらゆるカテゴリーにおいて、バイオマーカーに基づく適格性基準により被験者登録数は減少する一方で、スクリーニングコストは上昇している。全エクソームシーケンシングを採用した場合、表現型のみを基準とする臨床試験と比較して、コストが3.2倍高くなる。 報告書の対象範囲（全範囲）：
地理分析北米 held a 47.5% share of the rare disease CRO market in 2025, supported by the U.S. Orphan Drug Act tax credit that offsets 25% of qualified trial spending and by clusters of gene-therapy innovators in Boston, San Francisco, and the Research Triangle. The FDA’s 34 orphan designations in Q1 2024 underscore continuing regulatory priority. The IRA exemption extends commercial life by 13 years for qualifying biologics, encouraging robust フェーズIV investment. カナダ contributes expedited review through its Orphan Drug Framework, while メキシコ offers cost-effective enrollment for Latin American populations. アジア太平洋地域 is forecast to achieve the most rapid 9.50% CAGR through 2031, propelled by 中国’s NMPA fast-track rare-disease pathway and Iインド’s 2024 accelerated-approval framework. 中国 issued 12 orphan designations in H1 2024, up 50% year on year, reinforcing CRO demand. 日本’s SAKIGAKE expansion halves review cycles, prompting CRO site-network investment. オーストラリア and 韓国 streamline フェーズI/II ethics approvals, attracting Western sponsors. Data-localization under 中国’s Personal Information Protection Law forces CROs to maintain parallel servers and prolongs database lock by six weeks. ヨーロッパ remains steady, with ドイツ, the イギリス, フランス, Italy, and スペイン accounting for the majority of regional spend. EMA orphan designation recorded 312 applications in 2024. The EU Clinical Trials Regulation simplifies submission yet preserves national amendment authority, reinforcing demand for regulatory consulting. Post-Brexit data transfer now requires standard contractual clauses, adding four to six weeks to timelines. The Middle East & Africa and 南アメリカ act chiefly as supplemental enrollment regions; 南アフリカ introduced an orphan pathway in 2024, while ブラジル’s ANVISA shortened rare-disease reviews to 12 months, though currency volatility tempers enthusiasm. 本レポートで取り上げている企業のリスト：
その他のメリット：
目次1 はじめに1.1 本調査の前提および市場の定義 1.2 本調査の範囲 2 調査方法 3 エグゼクティブ・サマリー 4 市場概況 4.1 市場概要 4.2 市場推進要因 4.2.1 希少疾患の有病率および認知度の高まり 4.2.2 規制上のインセンティブ（希少疾病用医薬品法、EU） 4.2.3 遺伝子・細胞治療パイプラインの急増 4.2.4 複雑な希少疾患臨床試験のアウトソーシング増加 4.2.5 AIを活用した患者マッチング登録システム 4.2.6 OBBB法によるIRA免除の拡大 4.3 市場の制約要因 4.3.1 被験者募集の不足と分散 4.3.2 多地域にわたるマイクロコホート臨床試験の高コスト 4.3.3 サプライヤーに対する厳格なESGコンプライアンス 4.3.4 国境を越えたゲノムデータのプライバシーに関する障壁 4.4 バリューチェーン分析 4.5 規制環境 4.6 技術的展望 4.7 ポーターの5つの力 4.7.1 新規参入の脅威 4.7.2 供給者の交渉力 4.7.3 購買者の交渉力 4.7.4 代替品の脅威 4.7.5 競合他社間の競争 5 市場規模および成長予測（金額、米ドル） 5.1 サービス種別 5.1.1 医薬品開発戦略 5.1.2 臨床試験管理 5.1.3 データ管理および生物統計学 5.1.4 規制対応およびコンサルティング 5.1.5 その他の専門サービス 5.2 治療領域別 5.2.1 循環器 5.2.2 神経科学 5.2.3 眼科 5.2.4 腫瘍学 5.2.5 代謝疾患およびその他 5.3 臨床試験段階別 5.3.1 前臨床 5.3.2 第I相 5.3.3 第II相 5.3.4 第III相 5.3.5 第IV相 5.4 エンドユーザー別 5.4.1 製薬・バイオテクノロジー企業 5.4.2 非営利団体および政府機関 5.4.3 学術・研究機関 5.4.4 その他 5.5 地域別 5.5.1 北米 5.5.1.1 アメリカ合衆国 5.5.1.2 カナダ 5.5.1.3 メキシコ 5.5.2 ヨーロッパ 5.5.2.1 ドイツ 5.5.2.2 イギリス 5.5.2.3 フランス 5.5.2.4 イタリア 5.5.2.5 スペイン 5.5.2.6 その他のヨーロッパ諸国 5.5.3 アジア太平洋地域 5.5.3.1 中国 5.5.3.2 インド 5.5.3.3 日本 5.5.3.4 韓国 5.5.3.5 オーストラリア 5.5.3.6 アジア太平洋地域その他 5.5.4 中東・アフリカ 5.5.4.1 GCC 5.5.4.2 南アフリカ 5.5.4.3 中東・アフリカのその他の地域 5.5.5 南アメリカ 5.5.5.1 ブラジル 5.5.5.2 アルゼンチン 5.5.5.3 南アメリカのその他の地域 6 競争環境 6.1 市場集中度 6.2 市場シェア分析 6.3 企業概要（グローバルレベルの概要、市場レベルの概要、中核セグメント、入手可能な財務情報、戦略情報、主要企業の市場順位・シェア、製品・サービス、および最近の動向を含む） 6.3.1 Allucent 6.3.2 Caidya 6.3.3 チャールズ・リバー・ラボ 6.3.4 エルゴメッド 6.3.5 フォートレア 6.3.6 ICON plc 6.3.7 IQVIA 6.3.8 ラボコープ・ドラッグ・ディベロップメント 6.3.9 リニカル 6.3.10 メドペース 6.3.11 ノボテック 6.3.12 オーファン・リーチ 6.3.13 パレクセル 6.3.14 プレシジョン・フォー・メディシン 6.3.15 プロメトリカ 6.3.16 クアンティケート 6.3.17 シンベック・オリオン 6.3.18 Syneos Health 6.3.19 Thermo Fisher 6.3.20 Veristat 6.3.21 Worldwide Clinical Trials 7 市場機会と将来展望 7.1 未開拓領域およびアンメットニーズの評価
SummaryRare Disease Contract Research Organization (CRO) Market AnalysisAccording to Mordor Intelligence, the rare disease contract research organization market size is projected to expand from USD 2.32 billion in 2025 and USD 2.57 billion in 2026 to USD 3.81 billion by 2031, registering a CAGR of 8.18% between 2026 to 2031. This report is Segmented by Service Type (Drug Development Strategy, Clinical Trial Management, and More), Therapeutic Area (Cardiovascular, Neuroscience, Ophthalmology, and More), Phase (Pre-Clinical, Phase I, and More), End-Users (Pharma & Biotech, and More), and Geography (North America, Europe, and More). Market Forecasts are in Value (USD). Global Rare Disease Contract Research Organization (CRO) Market Trends and InsightsGrowing Prevalence & Awareness of Rare DiseasesPatient advocacy networks and newborn-screening programs have cut the average diagnostic journey from seven years in 2015 to under three years in 2025, enlarging the trial-eligible population for CROs. The National Organization for Rare Disorders logged a 42% rise in member inquiries between 2023 and 2025, evidencing better disease literacy among caregivers and clinicians . EveryLife Foundation reported that 68% of rare-disease patients joined at least one registry in 2024, up from 51% in 2022, giving CROs readily searchable cohorts for feasibility work. Centralized Gaucher disease registries maintained by industry sponsors now aggregate more than 10,000 patients worldwide, enabling Phase III studies to complete enrollment in 18 months rather than the historical 36. Accelerated genetic testing in neonatal intensive-care units is surfacing ultra-rare phenotypes such as aromatic L-amino-acid decarboxylase deficiency, creating fresh pipelines of enzyme-replacement and gene-augmentation studies that CROs coordinate. Regulatory Incentives for Orphan TherapeuticsThe FDA’s Rare Disease Evidence Principles, finalized in June 2024, permit sponsors to replace concurrent control arms with curated natural-history data in trials enrolling fewer than 200 patients, trimming an estimated year from development timelines . In Europe, orphan designation confers 10 years of exclusivity and free protocol assistance, spurring 312 applications in 2024, up 19% from 2023. Japan widened its SAKIGAKE fast-track program in 2025 to include ultra-rare metabolic and neuromuscular disorders, halving review cycles to six months for qualifying therapies. These frameworks collectively lower regulatory friction, catalyze capital deployment, and expand the serviceable addressable market for CROs. Patient-Recruitment Scarcity & DispersionUltra-rare disorders with worldwide prevalence below 5,000 cases require recruitment timelines exceeding 48 months, delaying submissions and inflating CRO budgets. FDA analysis of orphan approvals in 2024 showed trials for diseases affecting fewer than 1 in 100,000 people took an average of 4.2 years from first-patient-in to database lock, versus 2.8 years for more prevalent rare disorders. Decentralized designs reduce travel but must still pass equivalence testing against in-clinic endpoints, extending protocol build by six to nine months. Advocacy groups mitigate friction 73% of metabolic-disorder participants learned of trials via such channels in 2025, but oncology recruitment lags, as only 41% of rare-cancer patients rely on advocacy referrals . Per-patient CRO costs for ultra-rare Phase III programs run 2.5 times higher than standard oncology trials owing to specialized navigators and elongated site-startup cycles. Other drivers and restraints analyzed in the detailed report include:
For complete list of drivers and restraints, kindly check the Table Of Contents. Segment AnalysisClinical Trial Management contributed 55.10% of 2025 revenue, a reflection of decentralized trial logistics and real-time oversight needs in the rare disease CRO market. The FDA’s remote-data-capture guidance obliges validation of home-based endpoints, adding six to nine months of effort that CROs absorb. Data Management & Biostatistics, while smaller in absolute terms, is the fastest-growing line at 9.20% CAGR, propelled by Bayesian adaptive designs and master protocols evaluating multiple therapies within a single cohort. Regulatory & Consulting services gain relevance under Europe’s single-portal system, which paradoxically elevates complexity as country-specific ethics amendments proliferate. Drug-development strategy work, including pharmacovigilance and patient-registry design, has accelerated under the IRA orphan-biologics exemption that extends commercial life and demands long-term evidence. Gene and cell therapies account for 27% of orphan drug approvals and require CRO fluency in viral-vector handling, chain-of-identity logistics, and 15-year follow-up. Bluebird Bio’s Lyfgenia illustrates the burden: the FDA-mandated decade-plus surveillance that the sponsor outsourced to a hematology-registry specialist. Small-molecule rare-disease programs rely more on classic monitoring and regulatory consulting. The NIH-funded Bespoke Gene Therapy Consortium bets entirely on CROs for individualized vectors in cohorts as small as 30 patients. Sponsors therefore gravitate toward modality-specific expertise, favoring mid-tier players such as Precision for Medicine and Novotech over generalists. Oncology controlled 35.1% of 2025 revenue in the rare disease CRO market, buoyed by CAR-T and precision programs targeting low-incidence cancers. Bristol Myers Squibb’s Abecma for multiple myeloma and Gilead’s Yescarta for large B-cell lymphoma demand leukapheresis logistics and safety oversight across 20-plus sites, reinforcing CRO reliance. Neuroscience, led by Duchenne muscular dystrophy and spinal muscular atrophy gene therapies, is projected to grow at a 9.15% CAGR through 2031. The FDA’s approval of Elevidys in June 2023 required enrollment across 15 countries, spotlighting the geographic reach CROs supply. Ophthalmology remains niche yet lucrative; Spark Therapeutics’ Luxturna validated retinal gene therapy and catalyzed follow-on pipelines now in Phase II/III under CRO stewardship. Cardiovascular rare diseases are re-emerging after tafamidis meglumine’s 2024 approval shortened typical timelines from five years to 30 months. Metabolic disorders are transitioning toward gene-augmentation as AAV trials show supraphysiologic enzyme levels, increasing demand for vector-distribution logistics, and 10-year registries that CROs manage. Across categories, biomarker-driven eligibility compresses enrollment but lifts screening costs; whole-exome sequencing adds a 3.2-fold premium relative to phenotype-only trials. Complete Report Scope:
Geography AnalysisNorth America held a 47.5% share of the rare disease CRO market in 2025, supported by the U.S. Orphan Drug Act tax credit that offsets 25% of qualified trial spending and by clusters of gene-therapy innovators in Boston, San Francisco, and the Research Triangle. The FDA’s 34 orphan designations in Q1 2024 underscore continuing regulatory priority. The IRA exemption extends commercial life by 13 years for qualifying biologics, encouraging robust Phase IV investment. Canada contributes expedited review through its Orphan Drug Framework, while Mexico offers cost-effective enrollment for Latin American populations. Asia-Pacific is forecast to achieve the most rapid 9.50% CAGR through 2031, propelled by China’s NMPA fast-track rare-disease pathway and India’s 2024 accelerated-approval framework. China issued 12 orphan designations in H1 2024, up 50% year on year, reinforcing CRO demand. Japan’s SAKIGAKE expansion halves review cycles, prompting CRO site-network investment. Australia and South Korea streamline Phase I/II ethics approvals, attracting Western sponsors. Data-localization under China’s Personal Information Protection Law forces CROs to maintain parallel servers and prolongs database lock by six weeks. Europe remains steady, with Germany, the United Kingdom, France, Italy, and Spain accounting for the majority of regional spend. EMA orphan designation recorded 312 applications in 2024. The EU Clinical Trials Regulation simplifies submission yet preserves national amendment authority, reinforcing demand for regulatory consulting. Post-Brexit data transfer now requires standard contractual clauses, adding four to six weeks to timelines. The Middle East & Africa and South America act chiefly as supplemental enrollment regions; South Africa introduced an orphan pathway in 2024, while Brazil’s ANVISA shortened rare-disease reviews to 12 months, though currency volatility tempers enthusiasm. List of Companies Covered in this Report:
Additional Benefits:
Table of Contents1 Introduction
ご注文は、お電話またはWEBから承ります。お見積もりの作成もお気軽にご相談ください。本レポートと同分野（医療/ヘルスケア）の最新刊レポート
Mordor Intelligence社の ヘルスケア分野 での最新刊レポート
本レポートと同じKEY WORD（contract）の最新刊レポート
よくあるご質問Mordor Intelligence社はどのような調査会社ですか?Mordor Intelligenceは世界の多様な市場に関する重要動向、技術、競争、機会について調査しています。 もっと見る 調査レポートの納品までの日数はどの程度ですか?在庫のあるものは速納となりますが、平均的には 3-４日と見て下さい。
注文の手続きはどのようになっていますか?1)お客様からの御問い合わせをいただきます。
お支払方法の方法はどのようになっていますか?納品と同時にデータリソース社よりお客様へ請求書（必要に応じて納品書も）を発送いたします。
データリソース社はどのような会社ですか?当社は、世界各国の主要調査会社・レポート出版社と提携し、世界各国の市場調査レポートや技術動向レポートなどを日本国内の企業・公官庁及び教育研究機関に提供しております。
|
|
