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 米国のライソゾーム貯蔵病治療市場規模、シェア、動向分析レポート：タイプ別（酵素補充療法（ERT））、疾患タイプ別、国別、セグメント別予測、2025年～2033年U.S. Lysosomal Storage Disease Treatment Market Size, Share & Trends Analysis Report By Type (Enzyme Replacement Therapy (ERT)), By Disease Type, By Country, And Segment Forecasts, 2025 - 2033 米国ライソゾーム貯蔵病治療薬市場概要 米国のライソゾーム貯蔵病治療市場規模は、2024年に14.1億米ドルと推定され、2033年には19.9億米ドルに達すると予測され、2025年から2033年までの年平均成長率は4.10%で... もっと見る
サマリー米国ライソゾーム貯蔵病治療薬市場概要米国のライソゾーム貯蔵病治療市場規模は、2024年に14.1億米ドルと推定され、2033年には19.9億米ドルに達すると予測され、2025年から2033年までの年平均成長率は4.10%である。希少遺伝性疾患の有病率の上昇、診断能力の向上、酵素補充療法や遺伝子に基づく治療への幅広いアクセスがこの成長の原動力となっている。2025年5月、FDAはREGENXBIOによるMPS IIの遺伝子治療薬RGX-121のBLAを受理した。CSFのヘパラン硫酸減少率は85%であり、長期ERTに取って代わる可能性を示している。認知度の向上は、早期介入と転帰の改善につながった。治療デザインにおける進歩と強力な産学連携は、希少疾病用医薬品開発に対するFDAの優遇措置に支えられながら、イノベーションを推進し続けている。 重要な推進力のひとつは、LSD治療のための革新的アプローチとしての遺伝子治療の急速な進化である。酵素補充療法とは異なり、遺伝子治療は根本的な遺伝的原因を標的とするため、長期的あるいは永続的な効果が期待できる。米国では、MLD、サンフィリッポ症候群、ゴーシェ病などに対するいくつかの候補が臨床段階を進んでいる。2024年3月、FDAは、早期MLDに対する米国初の遺伝子治療薬であるレンメルディ（アチダーサジーン・オートテンセル）を承認し、治療を受けた無症候性患者の6歳時生存率が58％であるのに対し、治療を受けた無症候性患者の6歳時生存率は100％を示した。このような画期的な出来事は、投資を増やし、採用を加速させ、LSDの長期管理を再構築している。 もう一つの大きな推進力は、アメリカ全土における新生児スクリーニングプログラムの進歩であり、これによって様々なLSDの早期診断が可能になった。各州は、RUSPの下で推奨されるパネルを徐々に拡大し、ポンペ病やMPS Iのような疾患も含めるようになっている。早期発見により、タイムリーな治療開始が可能となり、長期的な転帰が大幅に改善される。例えば、フロリダ州の新生児スクリーニングでは、2024年7月にタンデム質量分析を用いたMPS IIを州全体のパネルに追加し、早期診断と臨床紹介を可能にした。このような対策を実施する州が増えるにつれ、診断症例は増加すると予想される。この傾向は、積極的な管理を支援し、早期治療介入と業界の戦略を一致させるものである。 米国のライソゾーム貯蔵病（LSDs）治療市場レポート区分 本レポートでは、地域レベルでの収益成長を予測し、2021年から2033年までの各サブセグメントにおける最新の業界動向の分析を提供しています。この調査に関してGrand View Research社は、米国のライソゾーム貯蔵病治療市場レポートをタイプ別と疾患タイプ別に分類しています： - タイプ別展望（売上高、10億米ドル、2021年～2033年） - 酵素補充療法（ERT） - イミグルセラーゼ（セレザイム） - アルグルコシダーゼ・アルファ（ミオザイム/ルミザイム） - イドゥルスルファーゼ（エラプラーゼ） - ベラグルセラーゼ アルファ - その他 - 基質低減療法（SRT） - その他のタイプ - 疾患別展望（売上高、10億米ドル、2021年～2033年） - ゴーシェ病 - ファブリー病 - ポンペ病 - ムコ多糖症（MPS） - その他 目次目次第1章.方法論とスコープ 1.1.市場セグメンテーションとスコープ 1.2.セグメントの定義 1.2.1.タイプ 1.2.2.疾患タイプ 1.3.推定と予測スケジュール 1.4.調査方法 1.5.情報収集 1.5.1.購入データベース 1.5.2.GVRの内部データベース 1.5.3.二次情報源 1.5.4.一次調査 1.6.情報分析 1.6.1.データ分析モデル 1.7.市場形成とデータの可視化 1.8.モデルの詳細 1.8.1.商品フロー分析 1.9.二次情報源のリスト 1.10.目的 第2章.要旨 2.1.市場概況 2.2.セグメント別スナップショット 2.3.競合環境スナップショット 第3章 米国ライソゾーム貯蔵症（LSD）治療市場米国のライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療市場の変数、動向、スコープ 3.1.市場系統の展望 3.2.市場ダイナミクス 3.2.1.市場ドライバー分析 3.2.2.市場阻害要因分析 3.3.事業環境分析 3.3.1.業界分析-ポーターのファイブフォース分析 3.3.1.1.サプライヤーパワー 3.3.1.2.買い手の力 3.3.1.3.代替の脅威 3.3.1.4.新規参入の脅威 3.3.1.5.競合ライバル 3.3.2.PESTLE分析 3.3.3.パイプライン分析 3.3.4.特許失効分析 3.3.5.価格分析 第4章.米国のライソゾーム貯蔵症（LSD）治療薬市場タイプ別事業分析 4.1.タイプ別市場シェア、2024年・2033年 4.2.タイプ別セグメントダッシュボード 4.3.タイプ別市場規模・予測およびトレンド分析、2021～2033年（10億米ドル） 4.4.酵素補充療法（ERT） 4.4.1.酵素補充療法（ERT）市場、2021〜2033年（10億米ドル） 4.4.2.イミグルセラーゼ（セレザイム） 4.4.2.1.イミグルセラーゼ（セレザイム）市場、2021〜2033年（10億米ドル） 4.4.3.アルグルコシダーゼ・アルファ（ミオザイム／ルミザイム） 4.4.3.1.アルグルコシダーゼ・アルファ（ミオザイム/ルミザイム）市場、2021〜2033年 （10億米ドル） 4.4.4.イドゥルスルファーゼ（エラプラーゼ） 4.4.4.1.イドゥルスルファーゼ（エラプラーゼ）市場、2021年～2033年（10億米ドル） 4.4.5.ベラグルセラーゼ・アルファ 4.4.5.1.ベラグルセラーゼ・アルファ市場、2021～2033年（10億米ドル） 4.4.6.その他 4.4.6.1.その他市場、2021〜2033年（10億米ドル） 4.5.基板削減療法（SRT） 4.5.1.基質除去療法（SRT）市場、2021〜2033年（10億米ドル） 4.6.その他のタイプ 4.6.1.その他のタイプ市場、2021年～2033年（10億米ドル） 第5章.米国のライソゾーム貯蔵病（LSD）治療薬市場疾患タイプ別ビジネス分析 5.1.疾患タイプ市場シェア、2024年・2033年 5.2.疾患タイプ別セグメントダッシュボード 5.3.疾患タイプ別市場規模・予測およびトレンド分析、2021〜2033年（10億米ドル） 5.4.ゴーシェ病 5.4.1.ゴーシェ病市場、2021〜2033年（10億米ドル） 5.5.ファブリー病 5.5.1.ファブリー病市場、2021〜2033年（10億米ドル） 5.6.ポンペ病 5.6.1.ポンペ病市場、2021〜2033年（10億米ドル） 5.7.ムコ多糖症（MPS） 5.7.1.ムコ多糖症（MPS）市場、2021〜2033年（10億米ドル） 5.8.その他 5.8.1.その他市場、2021年～2033年（10億米ドル） 第6章 競争環境競争環境 6.1.参入企業の概要 6.2.各社の市場ポジション分析 6.3.企業の分類 6.4.戦略マッピング 6.5.企業プロフィール／リストアップ 6.5.1.ファイザー 6.5.1.1.概要 6.5.1.2.業績 6.5.1.3.タイプ別ベンチマーク 6.5.1.4.戦略的イニシアティブ 6.5.2.武田薬品工業（シャイアー社） 6.5.2.1.概要 6.5.2.2.業績 6.5.2.3.タイプ別ベンチマーク 6.5.2.4.戦略的イニシアティブ 6.5.3.サノフィ（ジェンザイム・コーポレーション） 6.5.3.1.概要 6.5.3.2.業績 6.5.3.3.タイプ別ベンチマーク 6.5.3.4.戦略的イニシアティブ 6.5.4.バイオマリン 6.5.4.1.概要 6.5.4.2.業績 6.5.4.3.タイプ別ベンチマーク 6.5.4.4.戦略的イニシアティブ 6.5.5.ジョンソン・エンド・ジョンソン（アクテリオン・ファーマシューティカルズ・リミテッド） 6.5.5.1.概要 6.5.5.2.業績 6.5.5.3.タイプ別ベンチマーク 6.5.5.4.戦略的イニシアティブ 6.5.6.アミカス・セラピューティクス社 6.5.6.1.概要 6.5.6.2.業績 6.5.6.3.タイプ別ベンチマーク 6.5.6.4.戦略的イニシアティブ 6.5.7.アレクシオン・ファーマシューティカルズ 6.5.7.1.概要 6.5.7.2.業績 6.5.7.3.タイプ別ベンチマーク 6.5.7.4.戦略的イニシアティブ 6.5.8.シジロン・セラピューティクス社 6.5.8.1.概要 6.5.8.2.業績 6.5.8.3.タイプ別ベンチマーク 6.5.8.4.戦略的イニシアティブ 6.5.9.オルファザイムA/S 6.5.9.1.概要 6.5.9.2.業績 6.5.9.3.タイプ別ベンチマーク 6.5.9.4.戦略的イニシアティブ
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