ライソゾーム貯蔵病治療の市場規模、シェア、動向分析レポート：治療タイプ別（酵素補充療法、基質低減療法）、疾患タイプ別、地域別、セグメント別予測、2025年～2033年

Lysosomal Storage Disease Treatment Market Size, Share & Trends Analysis Report By Treatment Type (Enzyme Replacement Therapy, Substrate Reduction Therapy), By Disease Type, By Region, And Segment Forecasts, 2025 - 2033

ライソゾーム貯蔵病治療薬市場の概要ライソゾーム貯蔵病治療の世界市場規模は、2024年に45.4億米ドルと推定され、診断能力の向上、酵素補充療法や遺伝子治療の進歩、希少遺伝性疾患に対する認知度の向上など... もっと見る

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Grand View Research グランドビューリサーチ	2025年7月1日	US$5,950 シングルユーザライセンス（印刷不可）ライセンス・価格情報注文方法はこちら	電子ファイル - ご注文後3営業日前後	150	英語

サマリー

ライソゾーム貯蔵病治療薬市場の概要

ライソゾーム貯蔵病治療の世界市場規模は、2024年に45.4億米ドルと推定され、診断能力の向上、酵素補充療法や遺伝子治療の進歩、希少遺伝性疾患に対する認知度の向上などを背景に、2025年から2033年にかけて年平均成長率4.54%で成長し、2033年には66.8億米ドルに達すると予測される。ライソゾーム貯蔵病（LSD）治療市場は、研究開発イニシアチブの拡大や希少遺伝子疾患に対する意識の高まりにより、着実な成長を遂げている。

研究開発への多額の投資によって治療法の進歩が促進され、アンメット・メディカル・ニーズへの対応に役立っている。米国国立医学図書館が2022年7月に発表した研究によると、LSDはこれまで考えられていたよりも有病率が高く、総発症率は5,000人に1人から8,000人に1人とされている。また、民族や地理が有病率に及ぼす影響も強調されている。例えば、ゴーシェ病は一般人口では4万人から6万人に1人の割合で発症するが、アシュケナージ・ユダヤ人では800人に1人にまで増加する。同様に、テイ・サックス病とニーマン・ピックA型はこの層で多く、アスパルチルグルコサミン尿症はフィンランド人で18,500人に1人と頻度が高い。このような有病率の上昇は、効果的な治療に対するニーズの高まりを裏付けるものであり、市場の拡大に拍車をかけている。

革新的な治療法の導入により、LSD治療市場はさらに強化されると予想される。世界的な研究開発費の増加に支えられ、企業は新薬開発を積極的に進めている。例えば、2021年2月、Genethon社はSpark Therapeutics社と共同で、独自技術を活用した遅発性ポンペ病をターゲットとする遺伝子治療臨床試験を開始しました。これと並行して、啓発キャンペーンも勢いを増し、患者の予後改善に重要な役割を果たしています。米国や英国などの国々では、全米ファブリー病財団（NFDF）、ファブリー国際ネットワーク、ファブリー・オーストラリア、英国のMPS協会が推進する毎年4月の「ファブリー病啓発月間」などの取り組みを通じて、ファブリー病に対する認識が著しく高まっています。

世界のライソゾーム貯蔵病治療市場レポート区分

本レポートでは、世界、地域、国レベルでの収益成長を予測し、2021年から2033年までの各サブセグメントにおける最新の業界動向の分析を提供しています。この調査に関してGrand View Research社は、世界のライソゾーム貯蔵病治療市場レポートを治療タイプ、疾患タイプ、地域に基づいて細分化しています：

- 治療タイプの展望（売上高、百万米ドル、2021年～2033年）
- 酵素補充療法
o ベラグルセラーゼ・アルファ
o アルグルコシダーゼ・アルファ（ミオザイム/ルミザイム）
o イドゥルスルファーゼ（エラプラーゼ）
o イミグルセラーゼ（セレザイム）
o その他
- 基質低減療法
- その他
- 疾患タイプの展望（売上高、百万米ドル、2021年～2033年）
- ゴーシェ病
- ムコ多糖症
- ポンペ病
- ファブリー病
- その他
- 地域別展望（売上高、百万米ドル、2021～2033年）
- 北米
o 米国
o カナダ
o メキシコ
- 欧州
o イギリス
ドイツ
フランス
o イタリア
o スペイン
デンマーク
o スウェーデン
o ノルウェー
- アジア太平洋
o 日本
o 中国
o インド
o オーストラリア
o 韓国
o タイ
- ラテンアメリカ
o ブラジル
o アルゼンチン
- 中東・アフリカ
o 南アフリカ
o サウジアラビア
o UAE
o クウェート

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目次

第1章.方法論とスコープ
1.1.市場セグメンテーションとスコープ
1.2.セグメントの定義
1.2.1.治療タイプ
1.2.2.疾患タイプ
1.2.3.地域
1.3.推定と予測スケジュール
1.4.調査方法
1.5.情報収集
1.5.1.購入データベース
1.5.2.GVRの内部データベース
1.5.3.二次情報源
1.5.4.一次調査
1.6.情報分析
1.6.1.データ分析モデル
1.7.市場形成とデータの可視化
1.8.モデルの詳細
1.8.1.商品フロー分析
1.9.二次情報源のリスト
1.10.目的
第2章.要旨
2.1.市場概況
2.2.セグメント別スナップショット
2.3.競合環境スナップショット
第3章ライソゾーム貯蔵症（LSD）治療ライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療市場の変数、動向、スコープ
3.1.市場系統の展望
3.2.市場ダイナミクス
3.2.1.市場ドライバー分析
3.2.2.市場阻害要因分析
3.3.事業環境分析
3.3.1.業界分析-ポーターのファイブフォース分析
3.3.1.1.サプライヤーパワー
3.3.1.2.買い手の力
3.3.1.3.代替の脅威
3.3.1.4.新規参入の脅威
3.3.1.5.競合ライバル
3.3.2.PESTLE分析
3.3.3.パイプライン分析
3.3.4.特許失効分析
3.3.5.価格分析
第4章.ライソゾーム貯蔵症（LSD）治療薬市場治療タイプビジネス分析
4.1.治療タイプ市場シェア、2025年・2033年
4.2.治療タイプ別セグメントダッシュボード
4.3.2021〜2033年の治療タイプ別市場規模・予測およびトレンド分析（百万米ドル）
4.4.酵素補充療法
4.4.1.酵素補充療法市場、2021〜2033年（百万米ドル）
4.4.2.ベラグルセラーゼアルファ
4.4.2.1.ベラグルセラーゼ・アルファ市場、2021年～2033年（百万米ドル）
4.4.3.アルグルコシダーゼ・アルファ（ミオザイム/ルミザイム）
4.4.3.1.アルグルコシダーゼ・アルファ（マイオザイム/ルミザイム）市場、2021年～2033年（百万米ドル）
4.4.4.イドゥルスルファーゼ（エラプラーゼ）
4.4.4.1.イドゥルスルファーゼ（エラプラーゼ）市場、2021年～2033年（USD Million）
4.4.5.イミグルセラーゼ（セレザイム）
4.4.5.1.イミグルセラーゼ（セレザイム）市場、2021～2033年（百万米ドル）
4.4.6.その他
4.4.6.1.その他市場、2021年～2033年（百万米ドル）
4.5.基板削減療法
4.5.1.基質削減療法市場、2021〜2033年（百万米ドル）
4.5.2.その他市場、2021年～2033年（百万米ドル）
第5章ライソゾーム貯蔵症ライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療市場疾患タイプ別ビジネス分析
5.1.疾患タイプ別市場シェア、2025年・2033年
5.2.疾患タイプ別セグメントダッシュボード
5.3.疾患タイプ別市場規模・予測およびトレンド分析、2021〜2033年（百万米ドル）
5.4.ゴーシェ病
5.4.1.ゴーシェ病市場、2021〜2033年（百万米ドル）
5.5.ムコ多糖症
5.5.1.ムコ多糖症市場、2021〜2033年（百万米ドル）
5.6.ポンペ病
5.6.1.ポンペ病市場、2021〜2033年（百万米ドル）
5.7.ファブリー病
5.7.1.ファブリー病市場、2021〜2033年（百万米ドル）
5.8.その他
5.8.1.その他市場、2021年～2033年（百万米ドル）
第6章.ライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療市場地域別推定と動向分析
6.1.地域別市場シェア分析、2025年・2033年
6.2.地域別市場ダッシュボード
6.3.市場規模・予測トレンド分析、2021年～2033年
6.4.北米
6.4.1.北米のライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療市場の国別推計および予測、2021〜2033年（百万米ドル）
6.4.2.米国
6.4.2.1.主要国の動向
6.4.2.2.対象疾患タイプの有病率
6.4.2.3.規制の枠組み
6.4.2.4.償還の枠組み
6.4.2.5.米国のライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療市場の推定と予測、2021年〜2033年（百万米ドル）
6.4.3.カナダ
6.4.3.1.主要国の動向
6.4.3.2.対象疾患タイプの有病率
6.4.3.3.規制の枠組み
6.4.3.4.償還の枠組み
6.4.3.5.米国のライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療市場の推定と予測、2021年〜2033年（百万米ドル）
6.4.4.メキシコ
6.4.4.1.主要国の動向
6.4.4.2.対象疾患タイプの有病率
6.4.4.3.規制の枠組み
6.4.4.4.償還の枠組み
6.4.4.5.メキシコのライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療市場の推定と予測、2021年～2033年（百万米ドル）
6.5.欧州
6.5.1.欧州のライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療薬市場の推定と予測、2021〜2033年（百万米ドル）
6.5.2.英国
6.5.2.1.主要国の動向
6.5.2.2.対象疾患の有病率
6.5.2.3.規制の枠組み
6.5.2.4.償還の枠組み
6.5.2.5.ウクライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療市場の推定と予測、2021年～2033年（百万米ドル）
6.5.3.ドイツ
6.5.3.1.主要国の動向
6.5.3.2.対象疾患の有病率
6.5.3.3.規制の枠組み
6.5.3.4.償還の枠組み
6.5.3.5.ドイツのライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療市場の推定と予測、2021年〜2033年（百万米ドル）
6.5.4.フランス
6.5.4.1.主要国の動向
6.5.4.2.対象疾患の有病率
6.5.4.3.規制の枠組み
6.5.4.4.償還の枠組み
6.5.4.5.フランスライソゾーム貯蔵病（LSDs）治療市場の推定と予測、2021年〜2033年 (百万米ドル)
6.5.5.イタリア
6.5.5.1.主要国の動向
6.5.5.2.対象疾患の有病率
6.5.5.3.規制の枠組み
6.5.5.4.償還の枠組み
6.5.5.5.イタリアのライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療市場の推定と予測、2021年〜2033年（百万米ドル）
6.5.6.スペイン
6.5.6.1.主要国の動向
6.5.6.2.対象疾患の有病率
6.5.6.3.規制の枠組み
6.5.6.4.償還の枠組み
6.5.6.5.スペインのライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療市場の推定と予測、2021年〜2033年（百万米ドル）
6.5.7.デンマーク
6.5.7.1.主要国の動向
6.5.7.2.対象疾患の有病率
6.5.7.3.規制の枠組み
6.5.7.4.償還の枠組み
6.5.7.5.デンマークのライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療市場の推定と予測、2021年～2033年（百万米ドル）
6.5.8.スウェーデン
6.5.8.1.主要国の動向
6.5.8.2.対象疾患の有病率
6.5.8.3.規制の枠組み
6.5.8.4.償還の枠組み
6.5.8.5.スウェーデンのライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療市場の推定と予測、2021年～2033年（百万米ドル）
6.5.9.ノルウェー
6.5.9.1.主要国の動向
6.5.9.2.対象疾患の有病率
6.5.9.3.規制の枠組み
6.5.9.4.償還の枠組み
6.5.9.5.ノルウェーのライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療市場の推定と予測、2021年～2033年（百万米ドル）
6.6.アジア太平洋地域
6.6.1.アジア太平洋地域のライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療薬市場の推定と予測、2021〜2033年（百万米ドル）
6.6.2.日本
6.6.2.1.主要国の動向
6.6.2.2.対象疾患タイプの有病率
6.6.2.3.規制の枠組み
6.6.2.4.償還の枠組み
6.6.2.5.日本のライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療薬市場の推定と予測、2021年〜2033年（百万米ドル）
6.6.3.中国
6.6.3.1.主要国の動向
6.6.3.2.対象疾患タイプの有病率
6.6.3.3.規制の枠組み
6.6.3.4.償還の枠組み
6.6.3.5.中国のライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療市場の推定と予測、2021年〜2033年（百万米ドル）
6.6.4.インド
6.6.4.1.主要国の動向
6.6.4.2.対象疾患の有病率
6.6.4.3.規制の枠組み
6.6.4.4.償還の枠組み
6.6.4.5.インドのライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療市場の推定と予測、2021年〜2033年（百万米ドル）
6.6.5.オーストラリア
6.6.5.1.主要国の動向
6.6.5.2.対象疾患の有病率
6.6.5.3.規制の枠組み
6.6.5.4.償還の枠組み
6.6.5.5.オーストラリアのライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療市場の推定と予測、2021年〜2033年（百万米ドル）
6.6.6.韓国
6.6.6.1.主要国の動向
6.6.6.2.対象疾患タイプの有病率
6.6.6.3.規制の枠組み
6.6.6.4.償還の枠組み
6.6.6.5.韓国のライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療薬市場の推定と予測、2021年～2033年（百万米ドル）
6.6.7.タイ
6.6.7.1.主要国の動向
6.6.7.2.対象疾患の有病率
6.6.7.3.規制の枠組み
6.6.7.4.償還の枠組み
6.6.7.5.タイのライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療市場の推定と予測、2021年～2033年（百万米ドル）
6.7.ラテンアメリカ
6.7.1.中南米のライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療薬市場の推定と予測、2021年〜2033年（百万米ドル）
6.7.2.ブラジル
6.7.2.1.主要国のダイナミクス
6.7.2.2.対象疾患の有病率
6.7.2.3.規制の枠組み
6.7.2.4.償還の枠組み
6.7.2.5.日本のライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療薬市場の推定と予測、2021年〜2033年（百万米ドル）
6.7.3.アルゼンチン
6.7.3.1.主要国の動向
6.7.3.2.対象疾患の有病率
6.7.3.3.規制の枠組み
6.7.3.4.償還の枠組み
6.7.3.5.中国のライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療市場の推定と予測、2021年〜2033年（百万米ドル）
6.8.中東・アフリカ
6.8.1.中東・アフリカのライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療薬市場の推定と予測、2017年〜2033年（百万米ドル）
6.8.2.南アフリカ
6.8.2.1.主要国の動向
6.8.2.2.対象疾患の有病率
6.8.2.3.規制の枠組み
6.8.2.4.償還の枠組み
6.8.2.5.南アフリカのライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療市場の推定と予測、2021年～2033年（百万米ドル）
6.8.3.サウジアラビア
6.8.3.1.主要国の動向
6.8.3.2.対象疾患の有病率
6.8.3.3.規制の枠組み
6.8.3.4.償還の枠組み
6.8.3.5.サウジアラビアのライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療市場の推定と予測、2021年～2033年（百万米ドル）
6.8.4.アラブ首長国連邦
6.8.4.1.主要国の動向
6.8.4.2.対象疾患の有病率
6.8.4.3.規制の枠組み
6.8.4.4.償還の枠組み
6.8.4.5.UAEのライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療市場の推定と予測、2021年～2033年（百万米ドル）
6.8.5.クウェート
6.8.5.1.主要国の動向
6.8.5.2.対象疾患の有病率
6.8.5.3.規制の枠組み
6.8.5.4.償還の枠組み
6.8.5.5.クウェートのライソゾーム貯蔵症（LSDs）治療薬市場の推定と予測、2021年～2033年（百万米ドル）
第7章競争環境競合情勢
7.1.参入企業の概要
7.2.各社の市場ポジション分析
7.3.企業の分類
7.4.戦略マッピング
7.5.企業プロフィール／リストアップ
7.5.1.ファイザー
7.5.1.1.概要
7.5.1.2.業績
7.5.1.3.治療タイプのベンチマーク
7.5.1.4.戦略的イニシアティブ
7.5.2.武田薬品工業（シャイアー社）
7.5.2.1.概要
7.5.2.2.業績
7.5.2.3.治療タイプのベンチマーク
7.5.2.4.戦略的イニシアティブ
7.5.3.サノフィ（ジェンザイム・コーポレーション）
7.5.3.1.概要
7.5.3.2.業績
7.5.3.3.治療タイプのベンチマーク
7.5.3.4.戦略的イニシアティブ
7.5.4.バイオマリン
7.5.4.1.概要
7.5.4.2.業績
7.5.4.3.治療タイプのベンチマーク
7.5.4.4.戦略的イニシアティブ
7.5.5.ジョンソン・エンド・ジョンソン（アクテリオン・ファーマシューティカルズ・リミテッド）
7.5.5.1.概要
7.5.5.2.業績
7.5.5.3.治療タイプのベンチマーク
7.5.5.4.戦略的イニシアティブ
7.5.6.アミカス・セラピューティクス社
7.5.6.1.概要
7.5.6.2.業績
7.5.6.3.治療タイプのベンチマーク
7.5.6.4.戦略的イニシアティブ
7.5.7.アレクシオン・ファーマシューティカルズ
7.5.7.1.概要
7.5.7.2.業績
7.5.7.3.治療タイプのベンチマーク
7.5.7.4.戦略的イニシアティブ
7.5.8.シジロン・セラピューティクス社
7.5.8.1.概要
7.5.8.2.業績
7.5.8.3.治療タイプのベンチマーク
7.5.8.4.戦略的イニシアティブ
7.5.9.オルファザイムA/S
7.5.9.1.概要
7.5.9.2.業績
7.5.9.3.治療タイプのベンチマーク
7.5.9.4.戦略的イニシアティブ

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Table of Contents

Summary

Lysosomal Storage Disease Treatment Market Summary

The global lysosomal storage disease treatment market size was estimated at USD 4.54 billion in 2024 and is projected to reach USD 6.68 billion by 2033, growing at a CAGR of 4.54% from 2025 to 2033, driven by rising diagnostic capabilities, advancements in enzyme replacement and gene therapies, and increased awareness of rare genetic disorders. The lysosomal storage disease (LSD) treatment market is experiencing steady growth due to expanding research and development initiatives and rising awareness about these rare genetic conditions.

Significant R&D investments have enhanced therapeutic advancements, helping address unmet medical needs. A study published by the National Library of Medicine in July 2022 noted that LSDs, as a group, are more prevalent than previously assumed, with a collective incidence ranging from 1 in 5,000 to 1 in 8,000 individuals. It also highlighted the influence of ethnicity and geography on disease prevalence. For instance, Gaucher disease appears in 1 in 40,000 to 60,000 people in the general population, while the rate increases to 1 in 800 among Ashkenazi Jews. Similarly, Tay-Sachs disease and Niemann-Pick A are more common in this demographic, while the Finnish population has a higher frequency of aspartylglucosaminuria at 1 in 18,500. These rising prevalence rates underscore the growing need for effective treatments, fueling market expansion.

The introduction of innovative therapies is expected to strengthen the LSD treatment market further. Companies actively pursue novel drug development, supported by increasing global R&D spending. For example, in February 2021, Genethon initiated a gene therapy clinical trial targeting late-onset Pompe disease in collaboration with Spark Therapeutics, utilizing proprietary technologies. In parallel, awareness campaigns have gained momentum, playing a vital role in improving patient outcomes. In countries like the U.S. and the UK, awareness of Fabry disease has significantly increased through initiatives like Fabry Disease Awareness Month, observed every April, as promoted by the National Fabry Disease Foundation (NFDF), Fabry International Network, Fabry Australia, and the UK’s MPS Society.

Global Lysosomal Storage Disease Treatment Market Report Segmentation

This report forecasts revenue growth at global, regional, and country levels and provides an analysis of the latest industry trends in each of the sub-segments from 2021 to 2033. For this study, Grand View Research has segmented the global lysosomal storage disease treatment market report based on treatment type, disease type, and region:

• Treatment Type Outlook (Revenue, USD Million, 2021 - 2033)
• Enzyme Replacement Therapy
o Velaglucerase Alfa
o Alglucosidase Alfa (Myozyme/Lumizyme)
o Idursulfase (Elaprase)
o Imiglucerase (Cerezyme)
o Others
• Substrate Reduction Therapy
• Others
• Disease Type Outlook (Revenue, USD Million, 2021 - 2033)
• Gaucher Disease
• Mucopolysaccharidoses
• Pompe Disease
• Fabry Disease
• Others
• Regional Outlook (Revenue, USD Million, 2021 - 2033)
• North America
o U.S.
o Canada
o Mexico
• Europe
o UK
o Germany
o France
o Italy
o Spain
o Denmark
o Sweden
o Norway
• Asia Pacific
o Japan
o China
o India
o Australia
o South Korea
o Thailand
• Latin America
o Brazil
o Argentina
• Middle East & Africa
o South Africa
o Saudi Arabia
o UAE
o Kuwait

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Table of Contents

Chapter 1. Methodology and Scope
1.1. Market Segmentation & Scope
1.2. Segment Definitions
1.2.1. Treatment Type
1.2.2. Disease Type
1.2.3. Regional
1.3. Estimates and Forecast Timeline
1.4. Research Methodology
1.5. Information Procurement
1.5.1. Purchased Database
1.5.2. GVR’s Internal Database
1.5.3. Secondary Sources
1.5.4. Primary Research
1.6. Information Analysis
1.6.1. Data Analysis Models
1.7. Market Formulation & Data Visualization
1.8. Model Details
1.8.1. Commodity Flow Analysis
1.9. List of Secondary Sources
1.10. Objectives
Chapter 2. Executive Summary
2.1. Market Snapshot
2.2. Segment Snapshot
2.3. Competitive Landscape Snapshot
Chapter 3. Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market Variables, Trends, & Scope
3.1. Market Lineage Outlook
3.2. Market Dynamics
3.2.1. Market Driver Analysis
3.2.2. Market Restraint Analysis
3.3. Business Environment Analysis
3.3.1. Industry Analysis - Porter’s Five Forces Analysis
3.3.1.1. Supplier Power
3.3.1.2. Buyer Power
3.3.1.3. Substitution Threat
3.3.1.4. Threat of New Entrants
3.3.1.5. Competitive Rivalry
3.3.2. PESTLE Analysis
3.3.3. Pipeline Analysis
3.3.4. Patent Expiry Analysis
3.3.5. Pricing Analysis
Chapter 4. Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market: Treatment Type Business Analysis
4.1. Treatment Type Market Share, 2025 & 2033
4.2. Treatment Type Segment Dashboard
4.3. Market Size & Forecasts and Trend Analysis, by Treatment Type, 2021 to 2033 (USD Million)
4.4. Enzyme Replacement Therapy
4.4.1. Enzyme Replacement Therapy Market, 2021 - 2033 (USD Million)
4.4.2. Velaglucerase Alfa
4.4.2.1. Velaglucerase Alfa Market, 2021 - 2033 (USD Million)
4.4.3. Alglucosidase Alfa (Myozyme/Lumizyme)
4.4.3.1. Alglucosidase Alfa (Myozyme/Lumizyme) Market, 2021 - 2033 (USD Million)
4.4.4. Idursulfase (Elaprase)
4.4.4.1. Idursulfase (Elaprase) Market, 2021 - 2033 (USD Million)
4.4.5. Imiglucerase (Cerezyme)
4.4.5.1. Imiglucerase (Cerezyme) Market, 2021 - 2033 (USD Million)
4.4.6. Others
4.4.6.1. Others Market, 2021 - 2033 (USD Million)
4.5. Substrate Reduction Therapy
4.5.1. Substrate Reduction Therapy Market, 2021 - 2033 (USD Million)
4.5.2. Others Market, 2021 - 2033 (USD Million)
Chapter 5. Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market: Disease Type Business Analysis
5.1. Disease Type Market Share, 2025 & 2033
5.2. Disease Type Segment Dashboard
5.3. Market Size & Forecasts and Trend Analysis, by Disease Type, 2021 to 2033 (USD Million)
5.4. Gaucher Disease
5.4.1. Gaucher Disease Market, 2021 - 2033 (USD Million)
5.5. Mucopolysaccharidoses
5.5.1. Mucopolysaccharidoses Market, 2021 - 2033 (USD Million)
5.6. Pompe Disease
5.6.1. Pompe Disease Market, 2021 - 2033 (USD Million)
5.7. Fabry Disease
5.7.1. Fabry Disease Market, 2021 - 2033 (USD Million)
5.8. Others
5.8.1. Others Market, 2021 - 2033 (USD Million)
Chapter 6. Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market: Regional Estimates & Trend Analysis
6.1. Regional Market Share Analysis, 2025 & 2033
6.2. Regional Market Dashboard
6.3. Market Size & Forecasts Trend Analysis, 2021 to 2033:
6.4. North America
6.4.1. North America Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market Estimates and Forecasts, By Country, 2021 - 2033 (USD Million)
6.4.2. U.S.
6.4.2.1. Key Country Dynamics
6.4.2.2. Target Disease Type Prevalence
6.4.2.3. Regulatory Framework
6.4.2.4. Reimbursement Framework
6.4.2.5. U.S. Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market Estimates and Forecasts, 2021 - 2033 (USD Million)
6.4.3. Canada
6.4.3.1. Key Country Dynamics
6.4.3.2. Target Disease Type Prevalence
6.4.3.3. Regulatory Framework
6.4.3.4. Reimbursement Framework
6.4.3.5. U.S. Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market Estimates and Forecasts, 2021 - 2033 (USD Million)
6.4.4. Mexico
6.4.4.1. Key Country Dynamics
6.4.4.2. Target Disease Type Prevalence
6.4.4.3. Regulatory Framework
6.4.4.4. Reimbursement Framework
6.4.4.5. Mexico Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market Estimates and Forecasts, 2021 - 2033 (USD Million)
6.5. Europe
6.5.1. Europe Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market Estimates and Forecasts, 2021 - 2033 (USD Million)
6.5.2. UK
6.5.2.1. Key Country Dynamics
6.5.2.2. Target Disease Type Prevalence
6.5.2.3. Regulatory Framework
6.5.2.4. Reimbursement Framework
6.5.2.5. Uk Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market Estimates and Forecasts, 2021 - 2033 (USD Million)
6.5.3. Germany
6.5.3.1. Key Country Dynamics
6.5.3.2. Target Disease Type Prevalence
6.5.3.3. Regulatory Framework
6.5.3.4. Reimbursement Framework
6.5.3.5. Germany Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market Estimates and Forecasts, 2021 - 2033 (USD Million)
6.5.4. France
6.5.4.1. Key Country Dynamics
6.5.4.2. Target Disease Type Prevalence
6.5.4.3. Regulatory Framework
6.5.4.4. Reimbursement Framework
6.5.4.5. France Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market Estimates and Forecasts, 2021 - 2033 (USD Million)
6.5.5. Italy
6.5.5.1. Key Country Dynamics
6.5.5.2. Target Disease Type Prevalence
6.5.5.3. Regulatory Framework
6.5.5.4. Reimbursement Framework
6.5.5.5. Italy Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market Estimates and Forecasts, 2021 - 2033 (USD Million)
6.5.6. Spain
6.5.6.1. Key Country Dynamics
6.5.6.2. Target Disease Type Prevalence
6.5.6.3. Regulatory Framework
6.5.6.4. Reimbursement Framework
6.5.6.5. Spain Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market Estimates and Forecasts, 2021 - 2033 (USD Million)
6.5.7. Denmark
6.5.7.1. Key Country Dynamics
6.5.7.2. Target Disease Type Prevalence
6.5.7.3. Regulatory Framework
6.5.7.4. Reimbursement Framework
6.5.7.5. Denmark Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market Estimates and Forecasts, 2021 - 2033 (USD Million)
6.5.8. Sweden
6.5.8.1. Key Country Dynamics
6.5.8.2. Target Disease Type Prevalence
6.5.8.3. Regulatory Framework
6.5.8.4. Reimbursement Framework
6.5.8.5. Sweden Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market Estimates and Forecasts, 2021 - 2033 (USD Million)
6.5.9. Norway
6.5.9.1. Key Country Dynamics
6.5.9.2. Target Disease Type Prevalence
6.5.9.3. Regulatory Framework
6.5.9.4. Reimbursement Framework
6.5.9.5. Norway Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market Estimates and Forecasts, 2021 - 2033 (USD Million)
6.6. Asia Pacific
6.6.1. Asia Pacific Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market Estimates and Forecasts, 2021 - 2033 (USD Million)
6.6.2. Japan
6.6.2.1. Key Country Dynamics
6.6.2.2. Target Disease Type Prevalence
6.6.2.3. Regulatory Framework
6.6.2.4. Reimbursement Framework
6.6.2.5. Japan Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market Estimates and Forecasts, 2021 - 2033 (USD Million)
6.6.3. China
6.6.3.1. Key Country Dynamics
6.6.3.2. Target Disease Type Prevalence
6.6.3.3. Regulatory Framework
6.6.3.4. Reimbursement Framework
6.6.3.5. China Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market Estimates and Forecasts, 2021 - 2033 (USD Million)
6.6.4. India
6.6.4.1. Key Country Dynamics
6.6.4.2. Target Disease Type Prevalence
6.6.4.3. Regulatory Framework
6.6.4.4. Reimbursement Framework
6.6.4.5. India Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market Estimates and Forecasts, 2021 - 2033 (USD Million)
6.6.5. Australia
6.6.5.1. Key Country Dynamics
6.6.5.2. Target Disease Type Prevalence
6.6.5.3. Regulatory Framework
6.6.5.4. Reimbursement Framework
6.6.5.5. Australia Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market Estimates and Forecasts, 2021 - 2033 (USD Million)
6.6.6. South Korea
6.6.6.1. Key Country Dynamics
6.6.6.2. Target Disease Type Prevalence
6.6.6.3. Regulatory Framework
6.6.6.4. Reimbursement Framework
6.6.6.5. South Korea Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market Estimates and Forecasts, 2021 - 2033 (USD Million)
6.6.7. Thailand
6.6.7.1. Key Country Dynamics
6.6.7.2. Target Disease Type Prevalence
6.6.7.3. Regulatory Framework
6.6.7.4. Reimbursement Framework
6.6.7.5. Thailand Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market Estimates and Forecasts, 2021 - 2033 (USD Million)
6.7. Latin America
6.7.1. Latin America Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market Estimates and Forecasts, 2021 - 2033 (USD Million)
6.7.2. Brazil
6.7.2.1. Key Country Dynamics
6.7.2.2. Target Disease Type Prevalence
6.7.2.3. Regulatory Framework
6.7.2.4. Reimbursement Framework
6.7.2.5. Japan Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market Estimates and Forecasts, 2021 - 2033 (USD Million)
6.7.3. Argentina
6.7.3.1. Key Country Dynamics
6.7.3.2. Target Disease Type Prevalence
6.7.3.3. Regulatory Framework
6.7.3.4. Reimbursement Framework
6.7.3.5. China Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market Estimates and Forecasts, 2021 - 2033 (USD Million)
6.8. Middle East and Africa
6.8.1. Middle East and Africa Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market Estimates and Forecasts, 2017 - 2033 (USD Million)
6.8.2. South Africa
6.8.2.1. Key Country Dynamics
6.8.2.2. Target Disease Type Prevalence
6.8.2.3. Regulatory Framework
6.8.2.4. Reimbursement Framework
6.8.2.5. South Africa Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market Estimates and Forecasts, 2021 - 2033 (USD Million)
6.8.3. Saudi Arabia
6.8.3.1. Key Country Dynamics
6.8.3.2. Target Disease Type Prevalence
6.8.3.3. Regulatory Framework
6.8.3.4. Reimbursement Framework
6.8.3.5. Saudi Arabia Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market Estimates and Forecasts, 2021 - 2033 (USD Million)
6.8.4. UAE
6.8.4.1. Key Country Dynamics
6.8.4.2. Target Disease Type Prevalence
6.8.4.3. Regulatory Framework
6.8.4.4. Reimbursement Framework
6.8.4.5. UAE Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market Estimates and Forecasts, 2021 - 2033 (USD Million)
6.8.5. Kuwait
6.8.5.1. Key Country Dynamics
6.8.5.2. Target Disease Type Prevalence
6.8.5.3. Regulatory Framework
6.8.5.4. Reimbursement Framework
6.8.5.5. Kuwait Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market Estimates and Forecasts, 2021 - 2033 (USD Million)
Chapter 7. Competitive Landscape
7.1. Participant Overview
7.2. Company Market Position Analysis
7.3. Company Categorization
7.4. Strategy Mapping
7.5. Company Profiles/Listing
7.5.1. Pfizer Inc
7.5.1.1. Overview
7.5.1.2. Financial Performance
7.5.1.3. Treatment Type Benchmarking
7.5.1.4. Strategic Initiatives
7.5.2. Takeda Pharmaceutical Company Limited (Shire Plc)
7.5.2.1. Overview
7.5.2.2. Financial Performance
7.5.2.3. Treatment Type Benchmarking
7.5.2.4. Strategic Initiatives
7.5.3. Sanofi (Genzyme Corporation)
7.5.3.1. Overview
7.5.3.2. Financial Performance
7.5.3.3. Treatment Type Benchmarking
7.5.3.4. Strategic Initiatives
7.5.4. BioMarin
7.5.4.1. Overview
7.5.4.2. Financial Performance
7.5.4.3. Treatment Type Benchmarking
7.5.4.4. Strategic Initiatives
7.5.5. Johnson & Johnson (Actelion Pharmaceuticals Ltd)
7.5.5.1. Overview
7.5.5.2. Financial Performance
7.5.5.3. Treatment Type Benchmarking
7.5.5.4. Strategic Initiatives
7.5.6. Amicus Therapeutics, Inc
7.5.6.1. Overview
7.5.6.2. Financial Performance
7.5.6.3. Treatment Type Benchmarking
7.5.6.4. Strategic Initiatives
7.5.7. Alexion Pharmaceuticals, Inc
7.5.7.1. Overview
7.5.7.2. Financial Performance
7.5.7.3. Treatment Type Benchmarking
7.5.7.4. Strategic Initiatives
7.5.8. Sigilon Therapeutics, Inc
7.5.8.1. Overview
7.5.8.2. Financial Performance
7.5.8.3. Treatment Type Benchmarking
7.5.8.4. Strategic Initiatives
7.5.9. Orphazyme A/S
7.5.9.1. Overview
7.5.9.2. Financial Performance
7.5.9.3. Treatment Type Benchmarking
7.5.9.4. Strategic Initiatives

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