ポイント

ゲノム編集はDNA に刻み込まれるリスクが伴い、臨床応用には課題がありますがRNA 編集は、DNA を改変することなく特定の器官や組織においてタンパク質の発現を一過性に修正可能であることから注目を集め始めました。遺伝性疾患はもちろんのこと、がんやアルツハイマー病、さらに炎症や疼痛など一過性の効果を求める病態にも RNA 編集を応用できる可能性があります。

 

RNA 編集療法を開発するベンチャー企業が国内外に登場し始めました。それらの企業のなかには、億ドル単位の投資を受けている企業もあります。また、2024 年 4 月には RNA 編集療法にとって日米欧では初となる臨床試験も承認されました。

 

本調査レポートでは、RNA 編集の原理やメリットを解説し、どのような技術を保有する企業が RNA編集療法を開発しているのかを紹介しています。

Ⅰ章　RNA編集の概要

　1 RNA編集とは

　　（1）RNAの構造、DNAとの違い

　　（2）RNAの種類と役割

　　（3）RNA編集のしくみ

　　（4）ゲノム編集、遺伝子組換え、核酸医薬との違い

　　（5）RNA編集研究の歴史

　2 治療への期待

　　（1）治療におけるメリット

　　（2）RNA編集技術

　　（3）RNA編集分子のデリバリー

　　（4）開発動向

　　（5）RNA編集療法への投資

　　（6）RNA編集療法の課題

　3 RNA関連のカンファレンス

 

Ⅱ章 企業個票

　掲載企業一覧（企業開発パイプライン一覧）

　Korro Bio、Wave Life Sciencesを含む計17社

　（欧米アジアのベンチャーの保有技術、資金獲得状況、開発パイプライン、他）