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フェニルケトン尿症市場疫学、産業動向、シェア、規模、成長、機会、2024-2034年予測


Phenylketonuria Market: Epidemiology, Industry Trends, Share, Size, Growth, Opportunity, and Forecast 2024-2034

フェニルケトン尿症の主要7市場は、2023年に9億5,650万米ドルに達した。今後、IMARC Groupは、7MMが2034年までに4,734.0百万米ドルに達し、2024年から2034年の間に15.65%の成長率(CAGR)を示すと予測している。... もっと見る

 

 

出版社 出版年月 電子版価格 ページ数 言語
IMARC Services Private Limited.
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2024年5月6日 US$6,499
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130 英語

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サマリー

フェニルケトン尿症の主要7市場は、2023年に9億5,650万米ドルに達した。今後、IMARC Groupは、7MMが2034年までに4,734.0百万米ドルに達し、2024年から2034年の間に15.65%の成長率(CAGR)を示すと予測している。

IMARCの最新レポート「フェニルケトン尿症市場」は、フェニルケトン尿症市場を包括的に分析しています:フェニルケトン尿症市場は、疫学、産業動向、シェア、規模、成長、機会、および2024-2034年の予測」と題するIMARCの新しいレポートで包括的に分析されています。フェニルケトン尿症は、体内にフェニルアラニンというアミノ酸が蓄積するまれな遺伝性疾患です。フェニルアラニンの代謝に必要な酵素の産生を助けるフェニルアラニン水酸化酵素(PAH)遺伝子の変化によって引き起こされる。乳幼児の場合、この疾患の症状は軽度から重度まで様々で、呼気、尿、皮膚にかび臭い臭いがする、頭が異常に小さい、多動、過敏性、発達遅延、痙攣、皮膚発疹などが見られる。さらに、年長児や成人では、知的障害、学習障害、不安や抑うつなどの行動上の問題、震え、ぎくしゃくした動きなどが現れる。フェニルケトン尿症は通常、新生児スクリーニング、血液検査、臨床検査によって診断される。これに加えて、この疾患に関連する遺伝子変異を同定するために遺伝子検査が行われる。医療従事者は、患者の診断を確定するために、三重四重極質量分析計、尿検査、ガスリー・カード細菌阻害アッセイなどの特定の診断検査や処置を行うこともある。

フェニルケトン尿症市場を主に牽引しているのは、遺伝子変異の事例の増加と、そのような状態を治療するための効果的な薬剤に対する需要の高まりである。これに加えて、患者の血中フェニルアラニン濃度を低下させるために、サプロプテリン二塩酸塩やペグバリアーゼ-pqpzを含むいくつかの製剤が広く採用されていることも、もう一つの重要な成長促進要因として作用している。さらに、血中フェニルアラニン濃度を正確に測定し、フェニルアラニン濃度の上昇を引き起こす可能性のある疾患と他の疾患を区別できるタンデム質量分析計や高速液体クロマトグラフィーなどの新しい診断技術の導入も、市場の成長を後押ししている。さらに、いくつかの主要企業は、フェニルアラニン水酸化酵素活性を回復させ、この病気に伴う神経学的合併症や認知合併症を予防するために、遺伝子治療の使用を模索している。このことは、市場の見通しをさらに明るいものにしている。さらに、脳由来神経栄養因子(BDNF)や酸化ストレスマーカーなど、この疾患の診断とモニタリングの精度を高めるための数多くのバイオマーカーが開発されつつあることも、今後数年間のフェニルケトン尿症市場を牽引すると予想される。

IMARC Group社の最新刊では、米国、EU5(ドイツ、スペイン、イタリア、フランス、英国)、日本のフェニルケトン尿症市場を網羅的に分析しています。これには、治療実践、市販中、パイプライン中の医薬品、個々の治療法のシェア、主要7市場全体の市場実績、主要企業とその医薬品の市場実績などが含まれます。また、主要7市場の現在および将来の患者数も掲載している。報告書によると、米国はフェニルケトン尿症の患者数が最も多く、その治療市場も最大である。さらに、現在の治療法/アルゴリズム、市場促進要因、課題、機会、償還シナリオ、アンメット・メディカル・ニーズ等についても記載しています。本レポートは、メーカー、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、および何らかの形でフェニルケトン尿症市場に参入する、または参入を計画しているすべての人々にとって必読の書です。

調査期間

基準年:2023年
過去期間: 2018-2023
市場予測2024-2034

対象国

米国
ドイツ
フランス
イギリス
イタリア
スペイン
日本

各国の分析

過去、現在、将来の疫学シナリオ
フェニルケトン尿症市場の過去・現在・将来の業績
フェニルケトン尿症市場における各種治療カテゴリーの歴史的、現在および将来の業績
フェニルケトン尿症市場における各種医薬品の売上高
市場における償還シナリオ
市販中およびパイプライン医薬品
競合情勢:
本レポートでは、現在市販されているフェニルケトン尿症治療薬と後期段階のパイプライン医薬品についても詳細に分析しています。

市場内医薬品

薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及と市場実績

後期パイプライン医薬品

薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及と市場実績

*上表の医薬品は上市済み/パイプライン医薬品の一部であり、全リストは報告書に記載されている。

本レポートで扱う主な質問
市場インサイト

フェニルケトン尿症市場はこれまでどのように推移し、今後どのように推移していくのか?
2023年における各治療分野の市場シェアと2034年までの予測は?
2023年の主要7市場におけるフェニルケトン尿症市場の国別市場規模は?
主要7市場におけるフェニルケトン尿症市場の成長率と、今後10年間の期待成長率は?
市場において満たされていない主なニーズは何か?

疫学インサイト

主要7市場におけるフェニルケトン尿症の有病者数(2018~2034年)は?
主要7市場におけるフェニルケトン尿症の年齢別有病者数(2018~2034年)は?
主要7市場におけるフェニルケトン尿症の有病者数(2018~2034年)を性別にみると?
主要7市場におけるフェニルケトン尿症のタイプ別有病者数(2018~2034年)は?
主要7市場全体でのフェニルケトン尿症の診断患者数(2018〜2034年)は?
主要7市場全体のフェニルケトン尿症患者プール規模(2018年~2023年)は?
主要7市場におけるフェニルケトン尿症患者数の予測(2024~2034年)は?
フェニルケトン尿症の疫学的傾向を促進する主な要因は何か?
主要7市場における患者数の伸び率は?

フェニルケトン尿症現在の治療シナリオ、上市されている医薬品と新たな治療法

現在販売されている医薬品とその市場実績は?
主なパイプライン医薬品と今後数年間の市場予測は?
現在販売されている薬剤の安全性と有効性は?
後期段階のパイプライン医薬品の安全性とその効能は?
主要7市場におけるフェニルケトン尿症治療薬の現在の治療ガイドラインは?
市場の主要企業とその市場シェアは?
フェニルケトン尿症市場に関連する主なM&A、ライセンス活動、提携などは?
フェニルケトン尿症市場に関連する主な規制イベントは?
フェニルケトン尿症市場に関連する臨床試験の状況別の構造は?
フェニルケトン尿症市場に関連するフェーズ別の臨床試験ランドスケープ構造は?
フェニルケトン尿症市場に関連する投与経路別の治験ランドスケープ構造は?

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目次

1 序文

2 調査範囲と方法論
2.1 調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法

3 エグゼクティブ・サマリー

4 フェニルケトン尿症-序論
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学(2018~2023年)と予測(2024~2034年)
4.4 市場概要(2018~2023年)と予測(2024~2034年)
4.5 競合情報

5 フェニルケトン尿症-疾患概要
5.1 疾患紹介
5.2 症状と診断
5.3 病態生理学
5.4 原因と危険因子
5.5 治療

6 患者の旅

7 フェニルケトン尿症-疫学と患者集団
7.1 疫学-重要な洞察
7.2 疫学シナリオ-上位7市場
7.2.1 疫学シナリオ(2018~2023年)
7.2.2 疫学予測(2024~2034年)
7.2.3 年齢別疫学(2018~2034年)
7.2.4 疫学:性別(2018~2034年)
7.2.5 タイプ別疫学(2018~2034年)
7.2.6 診断症例数(2018~2034年)
7.2.7 患者プール/治療症例(2018~2034年)
7.3 疫学シナリオ-米国
7.3.1 疫学シナリオ(2018~2023年)
7.3.2 疫学予測(2024-2034年)
7.3.3 年齢別疫学(2018~2034年)
7.3.4 男女別の疫学(2018年~2034年)
7.3.5 タイプ別疫学(2018~2034年)
7.3.6 診断症例数(2018~2034年)
7.3.7 患者プール/治療症例(2018~2034年)
7.4 疫学シナリオ-ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ(2018~2023年)
7.4.2 疫学予測(2024-2034年)
7.4.3 年齢別疫学(2018~2034年)
7.4.4 性別疫学(2018-2034年)
7.4.5 タイプ別疫学(2018~2034年)
7.4.6 診断症例数(2018~2034年)
7.4.7 患者プール/治療症例数(2018~2034年)
7.5 疫学シナリオ-フランス
7.5.1 疫学シナリオ(2018~2023年)
7.5.2 疫学予測(2024-2034年)
7.5.3 年齢別疫学(2018-2034年)
7.5.4 性別疫学(2018年~2034年)
7.5.5 タイプ別疫学(2018~2034年)
7.5.6 診断症例数(2018~2034年)
7.5.7 患者プール/治療症例(2018~2034年)
7.6 疫学シナリオ-英国
7.6.1 疫学シナリオ(2018~2023年)
7.6.2 疫学予測(2024-2034年)
7.6.3 年齢別疫学(2018~2034年)
7.6.4 疫学:性別(2018~2034年)
7.6.5 タイプ別疫学(2018~2034年)
7.6.6 診断症例数(2018~2034年)
7.6.7 患者プール/治療症例数(2018~2034年)
7.7 疫学シナリオ-イタリア
7.7.1 疫学シナリオ(2018〜2023年)
7.7.2 疫学予測(2024-2034年)
7.7.3 年齢別疫学(2018~2034年)
7.7.4 性別疫学(2018年~2034年)
7.7.5 タイプ別疫学(2018~2034年)
7.7.6 診断症例数(2018~2034年)
7.7.7 患者プール/治療症例数(2018~2034年)
7.8 疫学シナリオ-スペイン
7.8.1 疫学シナリオ(2018〜2023年)
7.8.2 疫学予測(2024-2034年)
7.8.3 年齢別疫学(2018-2034年)
7.8.4 性別疫学(2018年~2034年)
7.8.5 タイプ別疫学(2018~2034年)
7.8.6 診断症例数(2018~2034年)
7.8.7 患者プール/治療症例数(2018~2034年)
7.9 疫学シナリオ-日本
7.9.1 疫学シナリオ(2018年~2023年)
7.9.2 疫学予測(2024-2034年)
7.9.3 年齢別疫学(2018-2034年)
7.9.4 性別疫学(2018年~2034年)
7.9.5 タイプ別疫学(2018~2034年)
7.9.6 診断症例数(2018~2034年)
7.9.7 患者プール/治療症例(2018~2034年)

8 フェニルケトン尿症-治療アルゴリズム,ガイドライン,診療行為
8.1 ガイドライン、管理、治療
8.2 治療アルゴリズム

9 フェニルケトン尿症-満たされていないニーズ

10 フェニルケトン尿症-治療の主要エンドポイント

11 フェニルケトン尿症 - 上市されている製品
11.1 上位7市場におけるフェニルケトン尿症治療薬のリスト
11.1.1 パリンジーク(ペグバリアーゼ)-バイオマリン製薬
11.1.1.1 医薬品の概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制ステータス
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
11.1.2 クバン(サプロプテリン)-アスビオファーマ/バイオマリン製薬/第一三共
11.1.2.1 医薬品の概要
11.1.2.2 作用機序
11.1.2.3 薬事規制
11.1.2.4 臨床試験結果
11.1.2.5 主要市場における売上高

なお、上記は販売されている医薬品の一部であり、全リストは報告書に記載されている。

12 フェニルケトン尿症 - パイプライン医薬品
12.1 上位7市場におけるフェニルケトン尿症パイプライン医薬品リスト
12.1.1 SYNB 1934 - シンロジック
12.1.1.1 医薬品の概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性と有効性
12.1.1.5 規制状況
12.1.2 PTC923 - PTCセラピューティクス
12.1.2.1 医薬品の概要
12.1.2.2 作用機序
12.1.2.3 臨床試験結果
12.1.2.4 安全性と有効性
12.1.2.5 薬事承認状況
12.1.3 JNT 517 - Jnana Therapeutics
12.1.3.1 医薬品の概要
12.1.3.2 作用機序
12.1.3.3 臨床試験結果
12.1.3.4 安全性と有効性
12.1.3.5 規制ステータス
12.1.4 HMI 103 - ホモロジー医薬品
12.1.4.1 医薬品の概要
12.1.4.2 作用機序
12.1.4.3 臨床試験結果
12.1.4.4 安全性と有効性
12.1.4.5 薬事規制

なお、上記はパイプライン医薬品の一部であり、全リストは報告書に記載されている。

13.フェニルケトン尿症 - 主な市販薬とパイプライン薬の属性分析

14.フェニルケトン尿症 - 臨床試験の状況
14.1 ステータス別薬剤
14.2 フェーズ別薬剤
14.3 投与経路別
14.4 主な規制イベント

15 フェニルケトン尿症 - 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ - 主要インサイト
15.2 市場シナリオ - 上位7市場
15.2.1 フェニルケトン尿症 - 市場規模
15.2.1.1 市場規模(2018年~2023年)
15.2.1.2 市場予測(2024年~2034年)
15.2.2 フェニルケトン尿症:治療薬別市場規模
15.2.2.1 治療法別の市場規模(2018〜2023年)
15.2.2.2 治療薬別市場予測(2024年~2034年)
15.3 市場シナリオ - 米国
15.3.1 フェニルケトン尿症 - 市場規模
15.3.1.1 市場規模(2018年〜2023年)
15.3.1.2 市場予測(2024年~2034年)
15.3.2 フェニルケトン尿症:治療薬別の市場規模
15.3.2.1 治療法別の市場規模(2018〜2023年)
15.3.2.2 治療薬別市場予測(2024年~2034年)
15.3.3 フェニルケトン尿症 - アクセスと償還の概要
15.4 市場シナリオ-ドイツ
15.4.1 フェニルケトン尿症 - 市場規模
15.4.1.1 市場規模(2018年~2023年)
15.4.1.2 市場予測(2024年~2034年)
15.4.2 フェニルケトン尿症:治療薬別市場規模
15.4.2.1 治療法別の市場規模(2018〜2023年)
15.4.2.2 治療薬別市場予測(2024年~2034年)
15.4.3 フェニルケトン尿症 - アクセスと償還の概要
15.5 市場シナリオ:フランス
15.5.1 フェニルケトン尿症 - 市場規模
15.5.1.1 市場規模(2018年〜2023年)
15.5.1.2 市場予測(2024年〜2034年)
15.5.2 フェニルケトン尿症:治療薬別の市場規模
15.5.2.1 治療法別の市場規模(2018〜2023年)
15.5.2.2 治療法別市場予測(2024年~2034年)
15.5.3 フェニルケトン尿症 - アクセスと償還の概要
15.6 市場シナリオ:英国
15.6.1 フェニルケトン尿症 - 市場規模
15.6.1.1 市場規模(2018年〜2023年)
15.6.1.2 市場予測(2024年〜2034年)
15.6.2 フェニルケトン尿症:治療薬別の市場規模
15.6.2.1 治療法別の市場規模(2018〜2023年)
15.6.2.2 治療法別市場予測(2024年〜2034年)
15.6.3 フェニルケトン尿症 - アクセスと償還の概要
15.7 市場シナリオ:イタリア
15.7.1 フェニルケトン尿症 - 市場規模
15.7.1.1 市場規模(2018年〜2023年)
15.7.1.2 市場予測(2024年〜2034年)
15.7.2 フェニルケトン尿症:治療薬別の市場規模
15.7.2.1 治療法別の市場規模(2018〜2023年)
15.7.2.2 治療薬別市場予測(2024年〜2034年)
15.7.3 フェニルケトン尿症 - アクセスと償還の概要
15.8 市場シナリオ:スペイン
15.8.1 フェニルケトン尿症 - 市場規模
15.8.1.1 市場規模(2018年〜2023年)
15.8.1.2 市場予測(2024年〜2034年)
15.8.2 フェニルケトン尿症:治療薬別の市場規模
15.8.2.1 治療法別の市場規模(2018〜2023年)
15.8.2.2 治療法別市場予測(2024年〜2034年)
15.8.3 フェニルケトン尿症 - アクセスと償還の概要
15.9 市場シナリオ - 日本
15.9.1 フェニルケトン尿症 - 市場規模
15.9.1.1 市場規模(2018年〜2023年)
15.9.1.2 市場予測(2024年〜2034年)
15.9.2 フェニルケトン尿症:治療薬別市場規模
15.9.2.1 治療法別の市場規模(2018〜2023年)
15.9.2.2 治療法別市場予測(2024年〜2034年)
15.9.3 フェニルケトン尿症 - アクセスと償還の概要

16 フェニルケトン尿症-最近の出来事と主要オピニオンリーダーからのインプット

17 フェニルケトン尿症市場-SWOT分析
17.1 長所
17.2 弱点
17.3 機会
17.4 脅威

18 フェニルケトン尿症市場-戦略的提言

19 付録

 

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Summary

The 7 major phenylketonuria markets reached a value of US$ 956.5 Million in 2023. Looking forward, IMARC Group expects the 7MM to reach US$ 4,734.0 Million by 2034, exhibiting a growth rate (CAGR) of 15.65% during 2024-2034.

The phenylketonuria market has been comprehensively analyzed in IMARC's new report titled "Phenylketonuria Market: Epidemiology, Industry Trends, Share, Size, Growth, Opportunity, and Forecast 2024-2034". Phenylketonuria is a rare hereditary condition that results in an accumulation of the amino acid phenylalanine in the body. It is caused by an alteration in the phenylalanine hydroxylase (PAH) gene, which aids in the production of the enzyme required to metabolize phenylalanine. In infants, the symptoms of this ailment can vary from mild to severe and may include a musty odor in the breath, urine, or skin, an unusually small head size, hyperactivity, irritability, delayed development, seizures, skin rashes, etc. Additionally, in older children and adults, the disease manifests as intellectual disability, learning difficulties, behavioral problems, such as anxiety and depression, tremors, jerky movements, etc. Phenylketonuria is typically diagnosed through newborn screening, a blood workup, and a laboratory study. In addition to this, genetic testing is utilized to identify gene mutations associated with this condition. The healthcare provider may also perform certain diagnostic tests and procedures, such as a triple-quadrupole mass spectrometer, urinalysis, Guthrie card bacterial inhibition assay, etc., to confirm a diagnosis among patients.

The increasing cases of genetic mutations and the inflating demand for effective medications to treat such conditions are primarily driving the phenylketonuria market. Besides this, the widespread adoption of several drug formulations, including sapropterin dihydrochloride and pegvaliase-pqpz, for reducing blood phenylalanine levels in patients is acting as another significant growth-inducing factor. Furthermore, the introduction of novel diagnostic techniques, such as tandem mass spectrometry and high-performance liquid chromatography, which can accurately measure blood phenylalanine levels and differentiate between the disease and other conditions that can cause elevated phenylalanine levels, is also bolstering the market growth. Additionally, several key players are exploring the use of gene therapy to restore phenylalanine hydroxylase activity and prevent neurological as well as cognitive complications associated with the ailment. This, in turn, is further creating a positive outlook for the market. Moreover, the ongoing development of numerous biomarkers, including brain-derived neurotrophic factor (BDNF) and oxidative stress markers, for enhancing the accuracy of diagnosis and monitoring of the disorder is expected to drive the phenylketonuria market in the coming years.

IMARC Group's new report provides an exhaustive analysis of the phenylketonuria market in the United States, EU5 (Germany, Spain, Italy, France, and United Kingdom) and Japan. This includes treatment practices, in-market, and pipeline drugs, share of individual therapies, market performance across the seven major markets, market performance of key companies and their drugs, etc. The report also provides the current and future patient pool across the seven major markets. According to the report the United States has the largest patient pool for phenylketonuria and also represents the largest market for its treatment. Furthermore, the current treatment practice/algorithm, market drivers, challenges, opportunities, reimbursement scenario and unmet medical needs, etc. have also been provided in the report. This report is a must-read for manufacturers, investors, business strategists, researchers, consultants, and all those who have any kind of stake or are planning to foray into the phenylketonuria market in any manner.

Time Period of the Study

Base Year: 2023
Historical Period: 2018-2023
Market Forecast: 2024-2034

Countries Covered

United States
Germany
France
United Kingdom
Italy
Spain
Japan

Analysis Covered Across Each Country

Historical, current, and future epidemiology scenario
Historical, current, and future performance of the phenylketonuria market
Historical, current, and future performance of various therapeutic categories in the market
Sales of various drugs across the phenylketonuria market
Reimbursement scenario in the market
In-market and pipeline drugs
Competitive Landscape:
This report also provides a detailed analysis of the current phenylketonuria marketed drugs and late-stage pipeline drugs.

In-Market Drugs

Drug Overview
Mechanism of Action
Regulatory Status
Clinical Trial Results
Drug Uptake and Market Performance

Late-Stage Pipeline Drugs

Drug Overview
Mechanism of Action
Regulatory Status
Clinical Trial Results
Drug Uptake and Market Performance

*Kindly note that the drugs in the above table only represent a partial list of marketed/pipeline drugs, and the complete list has been provided in the report.

Key Questions Answered in this Report:
Market Insights

How has the phenylketonuria market performed so far and how will it perform in the coming years?
What are the markets shares of various therapeutic segments in 2023 and how are they expected to perform till 2034?
What was the country-wise size of the phenylketonuria market across the seven major markets in 2023 and what will it look like in 2034?
What is the growth rate of the phenylketonuria market across the seven major markets and what will be the expected growth over the next ten years?
What are the key unmet needs in the market?

Epidemiology Insights

What is the number of prevalent cases (2018-2034) of phenylketonuria across the seven major markets?
What is the number of prevalent cases (2018-2034) of phenylketonuria by age across the seven major markets?
What is the number of prevalent cases (2018-2034) of phenylketonuria by gender across the seven major markets?
What is the number of prevalent cases (2018-2034) of phenylketonuria by type across the seven major markets?
How many patients are diagnosed (2018-2034) with phenylketonuria across the seven major markets?
What is the size of the phenylketonuria patient pool (2018-2023) across the seven major markets?
What would be the forecasted patient pool (2024-2034) across the seven major markets?
What are the key factors driving the epidemiological trend of phenylketonuria?
What will be the growth rate of patients across the seven major markets?

Phenylketonuria: Current Treatment Scenario, Marketed Drugs and Emerging Therapies

What are the current marketed drugs and what are their market performance?
What are the key pipeline drugs and how are they expected to perform in the coming years?
How safe are the current marketed drugs and what are their efficacies?
How safe are the late-stage pipeline drugs and what are their efficacies?
What are the current treatment guidelines for phenylketonuria drugs across the seven major markets?
Who are the key companies in the market and what are their market shares?
What are the key mergers and acquisitions, licensing activities, collaborations, etc. related to the phenylketonuria market?
What are the key regulatory events related to the phenylketonuria market?
What is the structure of clinical trial landscape by status related to the phenylketonuria market?
What is the structure of clinical trial landscape by phase related to the phenylketonuria market?
What is the structure of clinical trial landscape by route of administration related to the phenylketonuria market?`



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Table of Contents

​1 Preface

2 Scope and Methodology
2.1 Objectives of the Study
2.2 Stakeholders
2.3 Data Sources
2.3.1 Primary Sources
2.3.2 Secondary Sources
2.4 Market Estimation
2.4.1 Bottom-Up Approach
2.4.2 Top-Down Approach
2.5 Forecasting Methodology

3 Executive Summary

4 Phenylketonuria - Introduction
4.1 Overview
4.2 Regulatory Process
4.3 Epidemiology (2018-2023) and Forecast (2024-2034)
4.4 Market Overview (2018-2023) and Forecast (2024-2034)
4.5 Competitive Intelligence

5 Phenylketonuria - Disease Overview
5.1 Introduction
5.2 Symptoms and Diagnosis
5.3 Pathophysiology
5.4 Causes and Risk Factors
5.5 Treatment

6 Patient Journey

7 Phenylketonuria - Epidemiology and Patient Population
7.1 Epidemiology - Key Insights
7.2 Epidemiology Scenario - Top 7 Markets
7.2.1 Epidemiology Scenario (2018-2023)
7.2.2 Epidemiology Forecast (2024-2034)
7.2.3 Epidemiology by Age (2018-2034)
7.2.4 Epidemiology by Gender (2018-2034)
7.2.5 Epidemiology by Type (2018-2034)
7.2.6 Diagnosed Cases (2018-2034)
7.2.7 Patient Pool/Treated Cases (2018-2034)
7.3 Epidemiology Scenario - United States
7.3.1 Epidemiology Scenario (2018-2023)
7.3.2 Epidemiology Forecast (2024-2034)
7.3.3 Epidemiology by Age (2018-2034)
7.3.4 Epidemiology by Gender (2018-2034)
7.3.5 Epidemiology by Type (2018-2034)
7.3.6 Diagnosed Cases (2018-2034)
7.3.7 Patient Pool/Treated Cases (2018-2034)
7.4 Epidemiology Scenario - Germany
7.4.1 Epidemiology Scenario (2018-2023)
7.4.2 Epidemiology Forecast (2024-2034)
7.4.3 Epidemiology by Age (2018-2034)
7.4.4 Epidemiology by Gender (2018-2034)
7.4.5 Epidemiology by Type (2018-2034)
7.4.6 Diagnosed Cases (2018-2034)
7.4.7 Patient Pool/Treated Cases (2018-2034)
7.5 Epidemiology Scenario - France
7.5.1 Epidemiology Scenario (2018-2023)
7.5.2 Epidemiology Forecast (2024-2034)
7.5.3 Epidemiology by Age (2018-2034)
7.5.4 Epidemiology by Gender (2018-2034)
7.5.5 Epidemiology by Type (2018-2034)
7.5.6 Diagnosed Cases (2018-2034)
7.5.7 Patient Pool/Treated Cases (2018-2034)
7.6 Epidemiology Scenario - United Kingdom
7.6.1 Epidemiology Scenario (2018-2023)
7.6.2 Epidemiology Forecast (2024-2034)
7.6.3 Epidemiology by Age (2018-2034)
7.6.4 Epidemiology by Gender (2018-2034)
7.6.5 Epidemiology by Type (2018-2034)
7.6.6 Diagnosed Cases (2018-2034)
7.6.7 Patient Pool/Treated Cases (2018-2034)
7.7 Epidemiology Scenario - Italy
7.7.1 Epidemiology Scenario (2018-2023)
7.7.2 Epidemiology Forecast (2024-2034)
7.7.3 Epidemiology by Age (2018-2034)
7.7.4 Epidemiology by Gender (2018-2034)
7.7.5 Epidemiology by Type (2018-2034)
7.7.6 Diagnosed Cases (2018-2034)
7.7.7 Patient Pool/Treated Cases (2018-2034)
7.8 Epidemiology Scenario - Spain
7.8.1 Epidemiology Scenario (2018-2023)
7.8.2 Epidemiology Forecast (2024-2034)
7.8.3 Epidemiology by Age (2018-2034)
7.8.4 Epidemiology by Gender (2018-2034)
7.8.5 Epidemiology by Type (2018-2034)
7.8.6 Diagnosed Cases (2018-2034)
7.8.7 Patient Pool/Treated Cases (2018-2034)
7.9 Epidemiology Scenario - Japan
7.9.1 Epidemiology Scenario (2018-2023)
7.9.2 Epidemiology Forecast (2024-2034)
7.9.3 Epidemiology by Age (2018-2034)
7.9.4 Epidemiology by Gender (2018-2034)
7.9.5 Epidemiology by Type (2018-2034)
7.9.6 Diagnosed Cases (2018-2034)
7.9.7 Patient Pool/Treated Cases (2018-2034)

8 Phenylketonuria - Treatment Algorithm, Guidelines, and Medical Practices
8.1 Guidelines, Management and Treatment
8.2 Treatment Algorithm

9 Phenylketonuria - Unmet Needs

10 Phenylketonuria - Key Endpoints of Treatment

11 Phenylketonuria - Marketed Products
11.1 List of Phenylketonuria Marketed Drugs Across the Top 7 Markets
11.1.1 Palynziq (Pegvaliase) - BioMarin Pharmaceutical
11.1.1.1 Drug Overview
11.1.1.2 Mechanism of Action
11.1.1.3 Regulatory Status
11.1.1.4 Clinical Trial Results
11.1.1.5 Sales Across Major Markets
11.1.2 Kuvan (Sapropterin) - Asubio-Pharma/BioMarin-Pharmaceutical/Daiichi-Sankyo
11.1.2.1 Drug Overview
11.1.2.2 Mechanism of Action
11.1.2.3 Regulatory Status
11.1.2.4 Clinical Trial Results
11.1.2.5 Sales Across Major Markets

Kindly note that the above only represents a partial list of marketed drugs, and the complete list has been provided in the report.

12 Phenylketonuria - Pipeline Drugs
12.1 List of Phenylketonuria Pipeline Drugs Across the Top 7 Markets
12.1.1 SYNB 1934 - Synlogic
12.1.1.1 Drug Overview
12.1.1.2 Mechanism of Action
12.1.1.3 Clinical Trial Results
12.1.1.4 Safety and Efficacy
12.1.1.5 Regulatory Status
12.1.2 PTC923 - PTC Therapeutics
12.1.2.1 Drug Overview
12.1.2.2 Mechanism of Action
12.1.2.3 Clinical Trial Results
12.1.2.4 Safety and Efficacy
12.1.2.5 Regulatory Status
12.1.3 JNT 517 - Jnana Therapeutics
12.1.3.1 Drug Overview
12.1.3.2 Mechanism of Action
12.1.3.3 Clinical Trial Results
12.1.3.4 Safety and Efficacy
12.1.3.5 Regulatory Status
12.1.4 HMI 103 - Homology medicines
12.1.4.1 Drug Overview
12.1.4.2 Mechanism of Action
12.1.4.3 Clinical Trial Results
12.1.4.4 Safety and Efficacy
12.1.4.5 Regulatory Status

Kindly note that the above only represents a partial list of pipeline drugs, and the complete list has been provided in the report.

13. Phenylketonuria - Attribute Analysis of Key Marketed and Pipeline Drugs

14. Phenylketonuria – Clinical Trial Landscape
14.1 Drugs by Status
14.2 Drugs by Phase
14.3 Drugs by Route of Administration
14.4 Key Regulatory Events

15 Phenylketonuria - Market Scenario
15.1 Market Scenario - Key Insights
15.2 Market Scenario - Top 7 Markets
15.2.1 Phenylketonuria - Market Size
15.2.1.1 Market Size (2018-2023)
15.2.1.2 Market Forecast (2024-2034)
15.2.2 Phenylketonuria - Market Size by Therapies
15.2.2.1 Market Size by Therapies (2018-2023)
15.2.2.2 Market Forecast by Therapies (2024-2034)
15.3 Market Scenario - United States
15.3.1 Phenylketonuria - Market Size
15.3.1.1 Market Size (2018-2023)
15.3.1.2 Market Forecast (2024-2034)
15.3.2 Phenylketonuria - Market Size by Therapies
15.3.2.1 Market Size by Therapies (2018-2023)
15.3.2.2 Market Forecast by Therapies (2024-2034)
15.3.3 Phenylketonuria - Access and Reimbursement Overview
15.4 Market Scenario - Germany
15.4.1 Phenylketonuria - Market Size
15.4.1.1 Market Size (2018-2023)
15.4.1.2 Market Forecast (2024-2034)
15.4.2 Phenylketonuria - Market Size by Therapies
15.4.2.1 Market Size by Therapies (2018-2023)
15.4.2.2 Market Forecast by Therapies (2024-2034)
15.4.3 Phenylketonuria - Access and Reimbursement Overview
15.5 Market Scenario - France
15.5.1 Phenylketonuria - Market Size
15.5.1.1 Market Size (2018-2023)
15.5.1.2 Market Forecast (2024-2034)
15.5.2 Phenylketonuria - Market Size by Therapies
15.5.2.1 Market Size by Therapies (2018-2023)
15.5.2.2 Market Forecast by Therapies (2024-2034)
15.5.3 Phenylketonuria - Access and Reimbursement Overview
15.6 Market Scenario - United Kingdom
15.6.1 Phenylketonuria - Market Size
15.6.1.1 Market Size (2018-2023)
15.6.1.2 Market Forecast (2024-2034)
15.6.2 Phenylketonuria - Market Size by Therapies
15.6.2.1 Market Size by Therapies (2018-2023)
15.6.2.2 Market Forecast by Therapies (2024-2034)
15.6.3 Phenylketonuria - Access and Reimbursement Overview
15.7 Market Scenario - Italy
15.7.1 Phenylketonuria - Market Size
15.7.1.1 Market Size (2018-2023)
15.7.1.2 Market Forecast (2024-2034)
15.7.2 Phenylketonuria - Market Size by Therapies
15.7.2.1 Market Size by Therapies (2018-2023)
15.7.2.2 Market Forecast by Therapies (2024-2034)
15.7.3 Phenylketonuria - Access and Reimbursement Overview
15.8 Market Scenario - Spain
15.8.1 Phenylketonuria - Market Size
15.8.1.1 Market Size (2018-2023)
15.8.1.2 Market Forecast (2024-2034)
15.8.2 Phenylketonuria - Market Size by Therapies
15.8.2.1 Market Size by Therapies (2018-2023)
15.8.2.2 Market Forecast by Therapies (2024-2034)
15.8.3 Phenylketonuria - Access and Reimbursement Overview
15.9 Market Scenario - Japan
15.9.1 Phenylketonuria - Market Size
15.9.1.1 Market Size (2018-2023)
15.9.1.2 Market Forecast (2024-2034)
15.9.2 Phenylketonuria - Market Size by Therapies
15.9.2.1 Market Size by Therapies (2018-2023)
15.9.2.2 Market Forecast by Therapies (2024-2034)
15.9.3 Phenylketonuria - Access and Reimbursement Overview

16 Phenylketonuria - Recent Events and Inputs From Key Opinion Leaders

17 Phenylketonuria Market - SWOT Analysis
17.1 Strengths
17.2 Weaknesses
17.3 Opportunities
17.4 Threats

18 Phenylketonuria Market – Strategic Recommendations

19 Appendix

 

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