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白血球接着不全市場 - 世界および地域別分析:2025-2035年の分析と予測

白血球接着不全市場 - 世界および地域別分析:2025-2035年の分析と予測


Leukocyte Adhesion Deficiency Market - A Global and Regional Analysis: Analysis and Forecast, 2025-2035

白血球接着不全症の世界市場、分析と予測:2025-2035 白血球接着欠損症は、白血球(白血球)の血管壁への接着を司る遺伝子の変異によって引き起こされるまれな先天性免疫不全症であり、感染や炎症部位への移動... もっと見る

 

 

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BIS Research
ビーアイエスリサーチ
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サマリー

白血球接着不全症の世界市場、分析と予測:2025-2035

白血球接着欠損症は、白血球(白血球)の血管壁への接着を司る遺伝子の変異によって引き起こされるまれな先天性免疫不全症であり、感染や炎症部位への移動能力を損なう。この病態は、再発性の重篤な細菌感染、創傷治癒の遅延、しばしば慢性炎症を引き起こす。白血球接着不全症には3つの亜型があり、LAD-1は最も一般的で重症であり、白血球接着に不可欠なβ2インテグリン(CD18)の欠損を特徴とする。白血球接着欠損症の患者は一般的に、持続性感染症、歯肉炎、乳児の臍帯分離遅延を呈する。この状態を放置すると、生命を脅かす感染症、臓器障害、早期死亡につながる可能性がある。しかし、早期診断と適切な治療により、LAD患者は比較的普通の生活を送ることができる。

白血球接着欠損症市場は進化しており、遺伝子治療、免疫調節薬、幹細胞を用いた治療法の進歩が主要な成長の原動力となっている。白血球接着欠損症の治療法は、従来は抗生物質の予防投与や骨髄移植などの支持療法が中心であったが、この疾患の遺伝的基盤の解明が進み、精密医療が台頭してきたことで、根治療法への新たな道が開かれつつある。白血球接着欠損症治療薬の市場は、その疾患の希少性からニッチなものにとどまっているが、希少疾患や遺伝性疾患に対する認識の高まりが、製薬会社やバイオテクノロジー企業による投資の増加に拍車をかけている。白血球接着欠損症の治療法はまだ初期段階にあり、根本的な免疫不全に対処する新しい標的療法や遺伝子療法の開発には大きな可能性がある。

白血球接着不全症の原因となる特定の遺伝子変異が同定されたことで、遺伝子治療が有望なアプローチとして浮上している。CRISPR-Cas9のような遺伝子編集療法やレンチウイルスベクターを介した遺伝子療法を開発し、白血球接着の原因となる欠陥遺伝子を修正している。これらの治療法は白血球の正常な機能を回復させることを目的としており、白血球接着不全患者に対する根治的治療の可能性を提供している。遺伝子医療と希少疾患の遺伝子治療への関心の高まりが、この市場の技術革新を促進している。

幹細胞移植、特に造血幹細胞移植(HSCT)は、依然として白血球接着欠損症の標準的治療法である。自家幹細胞療法の研究が進み、遺伝子改変幹細胞移植の進歩により治療成績の向上が期待されている。これらの治療法は、患者自身の幹細胞を使用し、遺伝子の欠損を修正するために幹細胞を改変し、患者に移植するものである。このアプローチは、患者の免疫系に正常に機能する細胞を補充することにより、治癒の可能性のある解決策を提供することを目的としている。

白血球接着不全症に対する認識が高まるにつれ、特に患者団体や医療界からのアドボカシーによって、早期診断が一般的になりつつある。遺伝子検査や新生児スクリーニングは、重篤な感染症や合併症が生じる前に白血球接着不全症の患者を特定する上で、ますます重要な役割を果たすようになってきている。早期診断は、早期介入と患者の転帰改善の機会を提供し、予防的治療と根治的治療の両方に対する需要を促進する。

希少疾患の認知度が高まり、希少医薬品市場が世界的に拡大していることが、白血球接着欠損症市場の成長に寄与している。新興市場の医療制度が改善し、希少疾患治療に対する需要が高まるにつれて、特にアジア太平洋地域など、遺伝性疾患の診断や治療が不十分なことが多い地域では、白血球接着欠損症に対する革新的な治療法へのアクセスが拡大する可能性が高まっている。

遺伝子治療や幹細胞を用いた治療法の進歩にもかかわらず、これらの治療法の開発・実施にかかる費用は依然として法外に高い。遺伝子治療や幹細胞移植には、専門的な施設や熟練した医師、長期にわたる経過観察が必要であり、医療制度や患者に経済的負担を強いることになる。高額な治療費は、特に低資源環境におけるアクセスを制限し、新しい治療法の市場浸透に影響を与える可能性がある。また、白血球接着欠損症は出生100万人に1人と推定される希少疾患であるため、潜在的な患者数は限られている。このため、企業は治療法の開発に必要な投資を正当化することが難しく、市場の実現可能性に懸念を抱くことになる。企業は、リターンが保証されていないニッチで小さな市場向けの治療法開発に多額の投資をすることをためらうかもしれない。

白血球接着欠損症市場では、革新的な治療法を開発し、この稀な遺伝性疾患に関連するアンメット・メディカル・ニーズに対応するため、複数の企業が積極的に取り組んでいる。彼らの努力は、遺伝子治療、幹細胞を用いた治療、支持療法に及び、白血球接着欠損症患者により良い管理と治癒の可能性のある解決策を提供している。

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目次

エグゼクティブ・サマリー
範囲と定義
市場/製品の定義
主な質問
分析と予測
1.世界の白血球接着不全市場産業展望
1.1 市場概要
1.2 白血球接着不全症の疫学分析
1.3 白血球接着欠損症市場の規制情勢
1.3.1 米国における法的要件と枠組み
1.3.2 欧州における法的要件と枠組み
1.3.3 日本における法的要件と枠組み
1.4 主要トレンド
1.5 臨床試験分析
1.6 市場ダイナミクス
1.6.1 影響分析
1.6.2 市場促進要因
1.6.3 市場抑制要因
1.6.4 市場機会
2.白血球接着不全症の世界市場(地域別):百万ドル、2023-2035年
2.1 北米
2.1.1 北米の主要市場参入企業
2.1.2 ビジネスの促進要因
2.1.3 ビジネス上の課題
2.1.4 市場規模と予測
2.1.4.1 北米白血球接着不全症市場:国別
2.1.4.1.1 米国
2.2 欧州
2.2.1 欧州の主要市場参入企業
2.2.2 ビジネスの促進要因
2.2.3 ビジネス上の課題
2.2.4 市場規模と予測
2.2.4.1 欧州の白血球接着不全症市場(国別
2.2.4.1.1 ドイツ
2.2.4.1.2 イギリス
2.2.4.1.3 フランス
2.2.4.1.4 イタリア
2.2.4.1.5 スペイン
2.3 アジア太平洋地域
2.3.1 アジア太平洋地域の主要市場参加者
2.3.2 ビジネス・ドライバー
2.3.3 ビジネス上の課題
2.3.4 市場規模と予測
2.3.4.1 アジア太平洋地域の白血球接着不全症市場(国別
2.3.4.1.1 日本
3.白血球接着欠損症の世界市場競争環境と企業プロファイル
3.1 競争環境
3.1.1 主要な開発と戦略
3.1.1.1 資金調達活動
3.1.1.2 合併と買収
3.1.1.3 規制当局の承認
3.1.1.4 パートナーシップ、提携、事業拡大
3.2 企業プロフィール
3.2.1 ロケット製薬
3.2.1.1 概要
3.2.1.2 製品ポートフォリオ
3.2.1.3 ターゲット顧客
3.2.1.4 キーパーソン
3.2.1.5 アナリストの見解
3.2.2 アバロ・セラピューティクス社
3.2.2.1 概要
3.2.2.2 製品ポートフォリオ
3.2.2.3 ターゲット顧客
3.2.2.4 キーパーソン
3.2.2.5 アナリストの見解
3.2.3 オルファラボAG
3.2.3.1 概要
3.2.3.2 製品ポートフォリオ
3.2.3.3 ターゲット顧客
3.2.3.4 キーパーソン
3.2.3.5 アナリストの見解
3.2.4 AUGセラピューティクス
3.2.4.1 概要
3.2.4.2 製品ポートフォリオ
3.2.4.3 ターゲット顧客
3.2.4.4 キーパーソン
3.2.4.5 アナリストの見解
4.調査方法
図表一覧
図:白血球接着不全症の世界市場、市場概観
図:白血球接着不全症の世界市場、疫学分析
図:白血球接着不全の世界市場図:白血球接着不全症の世界市場:主要動向、影響分析、2023-2035年
図:白血球接着欠損症の世界市場、競合情勢、2022年1月〜2025年5月
表一覧
表:白血球接着欠損症の世界市場、規制シナリオ
表:白血球接着欠損症の世界市場ダイナミクス、影響分析

 

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Summary

Global Leukocyte Adhesion Deficiency Market, Analysis and Forecast: 2025-2035

Leukocyte adhesion deficiency is a rare, congenital immunodeficiency disorder caused by mutations in the genes responsible for the adhesion of white blood cells (leukocytes) to the blood vessel walls, impairing their ability to migrate to sites of infection or inflammation. This condition results in recurrent and severe bacterial infections, delayed wound healing, and often, chronic inflammation. There are three subtypes of leukocyte adhesion deficiency, with LAD-1 being the most common and severe, characterized by defects in the beta-2 integrin (CD18) that are essential for leukocyte adhesion. Patients with leukocyte adhesion deficiency typically present with persistent infections, gingivitis, and delayed separation of the umbilical cord in infants. If left untreated, the condition can lead to life-threatening infections, organ damage, and early mortality. However, with early diagnosis and appropriate treatment, individuals with LAD can lead relatively normal lives.

The leukocyte adhesion deficiency market is evolving, with key growth driven by advancements in gene therapy, immunomodulatory drugs, and stem cell-based treatments. While treatment options for leukocyte adhesion deficiency have traditionally focused on supportive care, including antibiotic prophylaxis and bone marrow transplantation, the increasing understanding of the genetic basis of the disease and the rise of precision medicine are opening up new avenues for curative treatments. The market for leukocyte adhesion deficiency therapies remains niche due to the rarity of the disorder, but the growing recognition of rare diseases and genetic disorders is spurring increased investment from pharmaceutical companies and biotech firms. The treatment landscape for leukocyte adhesion deficiency is still in its early stages, and there is significant potential for the development of new targeted therapies and gene therapies to address the underlying immune system deficiencies.

With the identification of specific genetic mutations responsible for leukocyte adhesion deficiency, gene therapy is emerging as a promising approach. Companies are developing gene-editing therapies such as CRISPR-Cas9 and lentiviral vector-mediated gene therapy to correct the defective genes responsible for leukocyte adhesion. These therapies aim to restore the normal function of white blood cells, offering the potential for a curative treatment for patients with leukocyte adhesion deficiency. The growing interest in genetic medicine and gene therapy for rare diseases is driving innovation in this market.

Stem cell transplantation, particularly hematopoietic stem cell transplantation (HSCT), remains the standard treatment for leukocyte adhesion deficiency. Research into autologous stem cell therapies is growing, and advancements in gene-modified stem cell transplantation are expected to offer improved treatment outcomes. These therapies involve using the patient’s own stem cells, modifying them to correct the genetic defects, and then transplanting them back into the patient. This approach aims to offer a potentially curative solution by replenishing the patient’s immune system with properly functioning cells.

As awareness of leukocyte adhesion deficiency grows, particularly through advocacy from patient organizations and medical communities, earlier diagnosis is becoming more common. Genetic testing and newborn screening are playing an increasing role in identifying individuals with leukocyte adhesion deficiency before severe infections and complications arise. Early diagnosis provides an opportunity for earlier intervention and better patient outcomes, driving demand for both preventive and curative treatments.

The increasing recognition of rare diseases and the expanding market for orphan drugs globally are contributing to the growth of the leukocyte adhesion deficiency market. As healthcare systems in emerging markets improve and the demand for rare disease treatments rises, there is growing potential to expand access to innovative therapies for leukocyte adhesion deficiency, especially in regions such as Asia-Pacific, where genetic disorders are often underdiagnosed or undertreated.

Despite the advances in gene therapies and stem cell-based treatments, the cost of developing and administering these therapies is still prohibitively high. Gene therapies and stem cell transplantation require specialized facilities, skilled practitioners, and long-term follow-up, which can place a financial burden on healthcare systems and patients. The high cost of treatment may limit access, particularly in low-resource settings, affecting the market penetration of new therapies. Also, the rarity of leukocyte adhesion deficiency, with an estimated incidence of 1 in 1 million live births, means that the potential patient pool is limited. This can make it difficult for companies to justify the investment required for the development of treatments, leading to concerns about market viability. Companies may be hesitant to invest heavily in developing therapies for a small, niche market without guaranteed returns.

Several companies are actively working in the leukocyte adhesion deficiency market to develop innovative treatments and address the unmet medical needs associated with this rare genetic disorder. Their efforts span gene therapies, stem cell-based treatments, and supportive care to provide better management and potential curative solutions for leukocyte adhesion deficiency patients.



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Table of Contents

Executive Summary
Scope and Definition
Market/Product Definition
Key Questions Answered
Analysis and Forecast Note
1. Global Leukocyte Adhesion Deficiency Market: Industry Outlook
1.1 Market Overview
1.2 Epidemiological Analysis of Leukocyte Adhesion Deficiency
1.3 Regulatory Landscape of Leukocyte Adhesion Deficiency Market
1.3.1 Legal Requirement and Framework in the U.S.
1.3.2 Legal Requirement and Framework in the Europe
1.3.3 Legal Requirement and Framework in Japan
1.4 Key Trends
1.5 Clinical Trial Analysis
1.6 Market Dynamics
1.6.1 Impact Analysis
1.6.2 Market Drivers
1.6.3 Market Restraint
1.6.4 Market Opportunities
2. Global Leukocyte Adhesion Deficiency Market, by Region, $Million, 2023-2035
2.1 North America
2.1.1 Key Market Participants in North America
2.1.2 Business Drivers
2.1.3 Business Challenges
2.1.4 Market Sizing and Forecast
2.1.4.1 North America Leukocyte Adhesion Deficiency Market, by Country
2.1.4.1.1 U.S.
2.2 Europe
2.2.1 Key Market Participants in Europe
2.2.2 Business Drivers
2.2.3 Business Challenges
2.2.4 Market Sizing and Forecast
2.2.4.1 Europe Leukocyte Adhesion Deficiency Market, by Country
2.2.4.1.1 Germany
2.2.4.1.2 U.K.
2.2.4.1.3 France
2.2.4.1.4 Italy
2.2.4.1.5 Spain
2.3 Asia-Pacific
2.3.1 Key Market Participants in Asia-Pacific
2.3.2 Business Drivers
2.3.3 Business Challenges
2.3.4 Market Sizing and Forecast
2.3.4.1 Asia-Pacific Leukocyte Adhesion Deficiency Market, by Country
2.3.4.1.1 Japan
3. Global Leukocyte Adhesion Deficiency Market: Competitive Landscape and Company Profiles
3.1 Competitive Landscape
3.1.1 Key Developments and Strategies
3.1.1.1 Funding Activities
3.1.1.2 Mergers and Acquisitions
3.1.1.3 Regulatory Approvals
3.1.1.4 Partnerships, Collaborations and Business Expansions
3.2 Company Profiles
3.2.1 Rocket Pharmaceuticals
3.2.1.1 Overview
3.2.1.2 Product Portfolio
3.2.1.3 Target Customers
3.2.1.4 Key Personnel
3.2.1.5 Analyst View
3.2.2 Avalo Therapeutics, Inc.
3.2.2.1 Overview
3.2.2.2 Product Portfolio
3.2.2.3 Target Customers
3.2.2.4 Key Personnel
3.2.2.5 Analyst View
3.2.3 Orpha Labs AG
3.2.3.1 Overview
3.2.3.2 Product Portfolio
3.2.3.3 Target Customers
3.2.3.4 Key Personnel
3.2.3.5 Analyst View
3.2.4 AUG Therapeutics
3.2.4.1 Overview
3.2.4.2 Product Portfolio
3.2.4.3 Target Customers
3.2.4.4 Key Personnel
3.2.4.5 Analyst View
4. Research Methodology
List of Figures
Figure: Global Leukocyte Adhesion Deficiency Market, Market Overview
Figure Global Leukocyte Adhesion Deficiency Market, Epidemiological Analysis
Figure: Global Leukocyte Adhesion Deficiency Market Key Trends, Impact Analysis, 2023-2035
Figure: Global Leukocyte Adhesion Deficiency Market, Competitive Landscape, January 2022- May 2025
List of Tables
Table: Global Leukocyte Adhesion Deficiency Market, Regulatory Scenario
Table: Global Leukocyte Adhesion Deficiency Market Dynamics, Impact Analysis

 

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