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遺伝子組み換え治療の臨床応用:遺伝子治療、遺伝子組み換え細胞治療、RNA治療、遺伝子編集

遺伝子組み換え治療の臨床応用:遺伝子治療、遺伝子組み換え細胞治療、RNA治療、遺伝子編集


Genetic Modification Therapies Clinical Applications: Gene Therapies, Genetically Modified Cell Therapies, RNA Therapies and Gene Editing

報告書の範囲 当レポートでは、遺伝子改変療法の臨床応用:遺伝子療法、遺伝子改変細胞療法、RNA療法、遺伝子編集市場の概要と市場動向を分析しています。基準年2024年の世界収益(百万ドル)、2025年の推定デ... もっと見る

 

 

出版社
BCC Research
BCCリサーチ
出版年月
2025年12月30日
電子版価格
US$4,650
シングルユーザライセンス(印刷不可)
ライセンス・価格情報/注文方法(購入)はこちら
納期
2-3営業日以内
ページ数
166
言語
英語

英語原文をAI翻訳して掲載しています。


 

サマリー

報告書の範囲
当レポートでは、遺伝子改変療法の臨床応用:遺伝子療法、遺伝子改変細胞療法、RNA療法、遺伝子編集市場の概要と市場動向を分析しています。基準年2024年の世界収益(百万ドル)、2025年の推定データ、2026年から2030年までの予測データを含んでいます。本レポートでは、市場をプラットフォーム技術、用途、地域に基づいて区分しています。
プラットフォーム技術に基づき、市場は遺伝子編集、遺伝子治療、遺伝子改変細胞治療、RNA治療プラットフォームに区分される。応用分野は、がん、希少疾患、心血管疾患、筋骨格系疾患、血液疾患、その他の応用分野をカバーしている。遺伝子治療分野は、送達システムによってアデノ随伴ウイルス(AAV)、単純ヘルペスウイルス(HSV)-1、レンチウイルス、その他に区分される。RNA治療分野は、タイプ別にアンチセンスオリゴヌクレオチド、低分子干渉RNA、その他に区分される。
本レポートは、市場の地域区分にも焦点を当てている。対象地域は北米、欧州、アジア太平洋、その他の地域で、これらの地域の主要国に焦点を当てています。
また、市場やベンダーの状況に影響を与える主な推進動向や阻害要因についても記載しています。環境、社会、コーポレートガバナンス(ESG)の動向を分析し、市場に関連するパイプライン活動や新技術について論じています。レポートの最後には、競争環境と業界構造の分析を掲載しています。また、主要企業の詳細を網羅した企業プロファイルの専用セクションも設けています。本レポートにはmRNAワクチンは含まれていません。

レポート内容
- 103のデータ表と63の追加表
- 遺伝子組換え療法の臨床応用に関する世界市場の概要と分析
- 2022-2024年の過去の収益データ、2025年の推定値、2030年の予測値を含む世界市場動向の詳細分析。この分析には、2030年までの年平均成長率(CAGR)の予測も含まれています。
- プラットフォーム技術、アプリケーション、地域別の市場シェア分析を伴う、遺伝子組み換え療法に特化した現在の市場規模と収益成長見込みの評価
- 競争環境、市場規制、償還慣行の詳細分析とともに、遺伝子組換え療法における現在と将来の需要を分析
- 遺伝子編集、遺伝子治療、CAR T細胞治療、RNA治療、レンチウイルス生産のレビューと、それらが遺伝子改変療法においてどのように重要な役割を果たしているかについての考察
- 市場成長に影響を与える促進要因、課題、機会の分析
- 進化する技術、現在と将来の市場ポテンシャル、研究開発活動、成長戦略、新製品パイプライン、規制の枠組みと償還シナリオ、市場のESG動向の網羅
- 主要市場参入企業の市場シェア分析、研究優先課題、製品ポートフォリオ、世界ランキング、競合状況など
- Gilead Sciences Inc.、Alnylam Pharmaceuticals Inc.、Novartis AG、Bristol-Myers Squibb Co.、Sarepta Therapeutics Inc.などの主要企業のプロフィール。



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目次

目次
第1章 エグゼクティブサマリー
市場展望
レポートの範囲
市場概要
市場ダイナミクスと成長要因
新興技術
セグメント別分析
地域別分析
結論
第2章 市場概要
概要
ポーターのファイブフォース分析
新規参入の脅威(低)
供給者の交渉力(中程度)
買い手の交渉力(中程度)
代替品の脅威(低)
業界の競争力(高)
マクロ経済要因分析
米国の関税の影響
地政学的要因
第3章 遺伝子組み換え療法技術と応用
遺伝子組み換え治療
遺伝子治療技術
RNA治療技術
遺伝子編集技術
ゲノム編集ツールの種類
ゲノム編集の送達方法
遺伝子改変細胞治療技術
デリバリー技術
臨床応用
第4章 市場ダイナミクス
市場ダイナミクス
市場促進要因
希少遺伝子疾患の増加
精密医療への注目の高まり
市場の阻害要因
有害事象追跡と長期モニタリングに関する規制要件
ゲノム編集技術に関する倫理的懸念
遺伝子改変療法の高コスト
市場機会
遺伝子組み換え治療の応用領域の拡大
遺伝子改変細胞治療における既製品
第5章 新興技術とパイプライン分析
主な要点
新たな技術
CRISPRの生体内導入
改良されたCas変異体
RNAiデリバリーシステムの進歩
RNA編集
パイプライン分析
RNA治療
遺伝子編集療法
遺伝子治療と遺伝子改変細胞治療
第6章 市場セグメンテーション分析
セグメンテーションの内訳
プラットフォーム技術別市場分析
主要項目
RNA療法
遺伝子改変細胞療法
遺伝子治療
遺伝子編集
アプリケーション別市場分析
主要項目
腫瘍学
希少疾患
心血管疾患
筋骨格系疾患
血液疾患
その他
地域別内訳
地域別市場分析
主要項目
北米
欧州
アジア太平洋
その他の地域
第7章 コンペティティブ・インテリジェンス
主な要点
産業構造
RNA治療薬市場の企業シェア分析
遺伝子治療市場の企業シェア分析
遺伝子改変細胞治療市場の企業シェア分析
戦略的分析
第8章 遺伝子組み換え治療薬市場における持続可能性:ESGの視点
ESGの紹介
ESGリスク評価
結論
第9章 付録
方法論
情報源
略語
会社概要
アルナイラム・ファーマシューティカルズ・インク
アムジェン
バイオジェン
ブリストル・マイヤーズ スクイブ社
F.ホフマン・ラ・ロシュ社
フェリング
ジェネティクス・バイオセラピューティクス
ギリアド・サイエンス
ジョンソン・エンド・ジョンソン
リリーUSA LLC.
ノバルティス
ノボ ノルディスク A/S
サノフィ
サレプタ・セラピューティクス
バーテックス・ファーマシューティカルズ
新興スタートアップ/市場破壊企業

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図表リスト

表一覧
総括表:2030年までの遺伝子組み換え治療の世界市場(地域別
表1:遺伝子組み換えプラットフォーム
表2 : 従来の医薬品と遺伝子組換え療法の比較
表3:遺伝子組換えアプローチの特徴
表4 : ゲノム編集ツールの比較
表5:遺伝子改変細胞治療技術
表6:遺伝子改変療法の応用例
表7 : 厳選されたパイプライン分子リスト
表8 : フェーズIの遺伝子編集治療試験リスト
表9 : フェーズI/II、II、IIIの遺伝子編集治療試験リスト
表10:選択されたパイプライン分子のリスト
表11 :2030年までの遺伝子改変治療の世界市場(プラットフォーム技術別
表12RNA療法の世界市場、地域別、2030年まで
表13 : RNA療法の世界市場、2030年まで2030年までのRNA療法の世界市場:RNAタイプ別
表14 : アンチセンスオリゴヌクレオチドの世界市場、地域別、2030年まで
表15 :RNAi承認薬リスト
表16小干渉RNAの世界市場、地域別、2030年まで
表17 :その他のRNAベースの治療薬の世界市場、地域別、2030年まで
表18 :承認されたCAR T細胞治療薬
表19 :承認されたCAR T細胞療法遺伝子改変細胞治療の世界市場(2030年までの地域別
表20 : 遺伝子治療の世界市場遺伝子治療の世界市場:地域別、2030年まで
表21 : 2030年までの遺伝子治療の世界市場:送達システム別
表22遺伝子治療におけるAAV送達システムの世界市場:地域別、2030年まで
表23 : 遺伝子治療におけるHSV-1デリバリーシステムの世界市場、地域別、2030年まで
表24 :遺伝子治療におけるレンチウイルス送達システムの世界市場:2030年までの地域別
表25 : 遺伝子治療におけるその他の送達システムの世界市場、地域別、2030年まで
表26 :遺伝子編集療法の世界市場、地域別、2030年まで
表27 : 遺伝子改変療法の世界市場遺伝子改変療法の世界市場:用途別、2030年まで
表28 : 遺伝子改変療法の世界市場がん領域向け遺伝子改変療法の世界市場:地域別、2030年まで
表29希少疾患向け遺伝子組換え療法の世界市場:地域別、2030年まで
表30 : 2030年までの心血管疾患向け遺伝子組換え療法の世界市場(地域別
表31 :筋骨格系疾患に対する遺伝子組換え治療の世界市場、地域別、2030年まで
表32 : 血液疾患に対する遺伝子組換え治療の世界市場:2030年までの地域別
表33 : その他の用途向け遺伝子組換え療法の世界市場(2030年まで):地域別
表34 : 2030年までの遺伝子組換え療法の世界市場(地域別
表35 : 遺伝子組換え療法の世界市場遺伝子組換え療法の北米市場:国別、2030年まで
表36 : 遺伝子組換え療法の北米市場:プラットフォーム技術別、2030年まで
表37 : 遺伝子治療の北米市場遺伝子治療の北米市場:送達システム別、2030年まで
表38 : RNA療法の北米市場RNA療法の北米市場:RNAタイプ別、2030年まで
表39 : 遺伝子治療の北米市場遺伝子改変療法の北米市場:用途別、2030年まで
表40 :遺伝子組換え療法の米国市場:プラットフォーム技術別、2030年まで
表41 : 遺伝子治療の米国市場:送達システム別、2030年まで
表42 :遺伝子組換え療法の米国市場:用途別、2030年まで
表43 : 遺伝子組換え療法のカナダ市場:プラットフォーム技術別、2030年まで
表44 : 遺伝子治療のカナダ市場:デリバリーシステム別、2030年まで
表45 : 遺伝子治療のカナダ市場遺伝子組換え療法のカナダ市場:用途別、2030年まで
表46 : 遺伝子組換え療法のメキシコ市場:プラットフォーム技術別、2030年まで
表47 : 遺伝子改変療法のメキシコ市場遺伝子治療のメキシコ市場:送達システム別、2030年まで
表48 : 遺伝子治療のメキシコ市場遺伝子組換え療法のメキシコ市場:用途別、2030年まで
表49 : 遺伝子組換え療法のメキシコ市場遺伝子組換え療法のヨーロッパ市場:国別、2030年まで
表50 : 遺伝子組換え療法のヨーロッパ市場:プラットフォーム技術別、2030年まで
表51 : 遺伝子治療の欧州市場:デリバリーシステム別、2030年まで
表52 : RNA療法の欧州市場:RNAタイプ別、2030年まで
表53 : 遺伝子組換え療法のヨーロッパ市場:用途別、2030年まで
表54 : 遺伝子組換え療法のドイツ市場:プラットフォーム技術別、2030年まで
表55 : 遺伝子治療のドイツ市場:送達システム別、2030年まで
表56 : 遺伝子組換え療法のドイツ市場:用途別、2030年まで
表 57 : 遺伝子改変療法のドイツ市場遺伝子組換え療法のイギリス市場:プラットフォーム技術別、2030年まで
表58 : 遺伝子組換え療法のイギリス市場遺伝子治療のイギリス市場:デリバリーシステム別、2030年まで
表59 :遺伝子組換え療法のイギリス市場:用途別、2030年まで
表60 : 遺伝子組換え療法のフランス市場:プラットフォーム技術別、2030年まで
表61 : 遺伝子治療のフランス市場:デリバリーシステム別、2030年まで
表62 : 遺伝子組換え療法のフランス市場:用途別、2030年まで
表63 : 遺伝子組換え療法のイタリア市場:プラットフォーム技術別、2030年まで
表64 : 遺伝子治療のイタリア市場:デリバリーシステム別、2030年まで
表65 : 遺伝子組換え療法のイタリア市場:用途別、2030年まで
表66 : 遺伝子組換え療法のスペイン市場:プラットフォーム技術別、2030年まで
表67 : 遺伝子治療のスペイン市場:デリバリーシステム別、2030年まで
表68 : 遺伝子治療のスペイン市場遺伝子組換え療法のスペイン市場:用途別、2030年まで
表69 : 遺伝子改変療法のスペイン市場遺伝子組換え療法のその他のヨーロッパ市場:プラットフォーム技術別、2030年まで
表70 : 遺伝子治療のその他のヨーロッパ市場:送達システム別、2030年まで
表71 : 遺伝子組換え療法の欧州市場:用途別、2030年まで
表72 : 遺伝子組換え療法のアジア太平洋市場、国別、2030年まで
表73 : 遺伝子組換え療法のアジア太平洋市場:プラットフォーム技術別、2030年まで
表74 : 遺伝子治療のアジア太平洋市場:デリバリーシステム別、2030年まで
表75 : RNA療法のアジア太平洋市場:RNAタイプ別、2030年まで
表76 : 遺伝子組換え療法のアジア太平洋市場:用途別、2030年まで
表77 : 遺伝子組換え療法の中国市場遺伝子組換え療法の中国市場:プラットフォーム技術別、2030年まで
表78 : 遺伝子治療の中国市場遺伝子治療の中国市場:送達システム別、2030年まで
表79 : 遺伝子治療の中国市場遺伝子組換え療法の中国市場:用途別、2030年まで
表80 : 遺伝子組換え療法の日本市場、プラットフォーム技術別、2030年まで
表81 : 遺伝子治療の日本市場:デリバリーシステム別、2030年まで
表82 : 遺伝子組換え療法の日本市場:用途別、2030年まで
表83 : 遺伝子組換え療法の韓国市場:プラットフォーム技術別、2030年まで
表84 : 遺伝子治療の韓国市場:デリバリーシステム別、2030年まで
表85 : 遺伝子組換え療法の韓国市場:用途別、2030年まで
表86 : 遺伝子組換え療法のインド市場:プラットフォーム技術別、2030年まで
表87 : 遺伝子治療のインド市場:デリバリーシステム別、2030年まで
表88 : 遺伝子治療のインド市場遺伝子組換え療法のインド市場:用途別、2030年まで
表 89 : 遺伝子組換え療法のオーストラリア市場遺伝子組換え療法のオーストラリア市場:プラットフォーム技術別、2030年まで
表90 : 遺伝子治療のオーストラリア市場:送達システム別、2030年まで
表91 : 遺伝子組換え療法のオーストラリア市場:用途別、2030年まで
表92 : 遺伝子組換え療法のアジア太平洋地域外市場:プラットフォーム技術別、2030年まで
表93 : 遺伝子治療のアジア太平洋地域外市場:デリバリーシステム別、2030年まで
表94 : 遺伝子組換え療法のアジア太平洋地域外市場:用途別、2030年まで
表95 : 遺伝子組換え療法のアジア太平洋地域以外の市場遺伝子組換え療法のその他の地域市場:2030年まで
表96 : 遺伝子組換え治療薬のアジア太平洋地域市場遺伝子改変療法のRoW市場:プラットフォーム技術別、2030年まで
表97 : 遺伝子治療のRoW市場:2030年まで遺伝子治療のRoW市場:送達システム別、2030年まで
表98 : 遺伝子治療のRoW市場:デリバリーシステム別、2030年までRNA療法のRoW市場:RNAタイプ別、2030年まで
表99 : 遺伝子治療のRoW市場:2030年まで遺伝子改変療法のRoW市場:用途別、2030年まで
表100遺伝子組換え治療薬市場の最新動向(2022〜2025年
表101 : ESG指標における重点分野
表102 : 遺伝子組換え治療薬のESGリスクランキング遺伝子組換え治療薬企業のESGリスクランキング(2025年
表103 : レポートの情報源
表104 : 遺伝子組換え療法の世界市場で使用される略語
表 105 : 遺伝子組換え治療薬の世界市場で使用される略語アルナイラム社企業スナップショット
表106 : Alnylam Pharmaceuticals Inc:業績(2023年度および2024年度
表107 : アルナイラム・ファーマシューティカルズInc:製品ポートフォリオ
表108 : アルナイラム社:製品ポートフォリオアルナイラム・ファーマシューティカルズInc:ニュース/主要開発品、2022~2025年
表109 :アムジェンInc:企業スナップショット
表110 : アムジェン:会社概要アムジェンInc:業績(2023年度および2024年度
表111 : Amgen Inc:製品ポートフォリオ
表112 :アムジェン社:製品ポートフォリオアムジェンInc:ニュース/主要開発品、2022-2025年
表113 : バイオジェン:会社概要
表114 : バイオジェン:会社概要業績(2023年度および2024年度
表115 : バイオジェン社製品ポートフォリオ
表 116 : バイオジェン:製品ポートフォリオバイオジェン:製品ポートフォリオニュース/最新動向(2022年
表117 : ブリストル・マイヤーズ スクイブ社:製品ポートフォリオ会社概要
表118 : ブリストル・マイヤーズ スクイブ社:会社概要ブリストル・マイヤーズ スクイブ Co:業績(2023年度と2024年度
表 119 : ブリストル・マイヤーズ スクイブ Co:製品ポートフォリオ
表 120 : ブリストル・マイヤーズ スクイブ社:製品ポートフォリオブリストル・マイヤーズ スクイブ Co:ニュース/主要開発品(2025年
表121:F. ホフマン・ラ・ロシュ社:製品ポートフォリオ企業スナップショット
表122 : F. Hoffmann-La Roche Ltd.: 企業スナップショットホフマン・ラ・ロシュ社:会社概要業績(2023年度、2024年度
表 123 :エフ・ホフマン・ラ・ロシュ社:製品ポートフォリオ
表124 :エフ・ホフマン・ラ・ロシュ社:製品ポートフォリオF.ホフマン・ラ・ロシュ:ニュース/主要開発品(2023年
表125 : フェリング:会社概要
表126 : フェリング: 会社概要フェリング業績(2023年度、2024年度
表127 : フェリング:業績フェリング製品ポートフォリオ
表 128 :フェリングニュース/主要開発品(2023-2024年
表129 :Genetix Biotherapeutics Inc:会社概要
表130 : Genetix Biotherapeutics Inc:業績(2023年度および2024年度
表 131 : Genetix Biotherapeutics Inc:Genetix Biotherapeutics Inc:製品ポートフォリオ
表132 : Genetix Biotherapeutics Inc:ニュース/主要開発品(2025年
表133 : Gilead Sciences Inc:企業スナップショット
表134 : Gilead Sciences Inc:業績(2023年度、2024年度
表135ギリアド・サイエンシズInc:製品ポートフォリオ
表136 : ギリアド・サイエンシズInc:ニュース/主要開発品(2023-2024年
表 137 :ジョンソン・エンド・ジョンソン企業スナップショット
表 138 : ジョンソン・エンド・ジョンソン:企業スナップショットジョンソン・エンド・ジョンソン業績(2023年度および2024年度
表139 :ジョンソン・エンド・ジョンソン製品ポートフォリオ
表 140 :ジョンソン・エンド・ジョンソン:ニュース/主要開発品(2024年
表141 : Lilly USA LLC.:企業スナップショット
表142 : リリーUSA LLC:リリーUSA LLC:財務業績(2023年度および2024年度
表143 : Lilly USA LLC.:製品ポートフォリオ
表144 : Lilly USA LLC.:ニュース/主要開発品(2025年
表 145 :ノバルティスAG:企業スナップショット
表146 : ノバルティスAG:業績(2023年度と2024年度
表147 : ノバルティスAG:製品ポートフォリオノバルティスAG:製品ポートフォリオ
表 148 : ノバルティス AG: 製品ポートフォリオノバルティスAG:ニュース/主要開発品(2023-2025年
表 149 :ノボ ノルディスク A/S:企業スナップショット
表150 : ノボ ノルディスク A/S:業績(2023年度および2024年度
表151:ノボ ノルディスク A/S:製品ポートフォリオ
表152 : ノボ ノルディスク A/S:ニュース/主要開発品(2023-2025年
表153 : サノフィ:企業スナップショット
表154 : サノフィ:業績(2023年度および2024年度
表155 : サノフィ:製品ポートフォリオ製品ポートフォリオ
表156 : サノフィ:製品ポートフォリオニュース/主要開発品(2024年
表157 : Sarepta Therapeutics Inc:会社概要
表158 : Sarepta Therapeutics Inc:サレプタ・セラピューティクスInc:財務業績(2023年度および2024年度
表159 : Sarepta Therapeutics Inc:製品ポートフォリオ
表160 : Sarepta Therapeutics Inc:ニュース/主要開発品(2024年
表161 : Vertex Pharmaceuticals Inc:企業スナップショット
表162 : Vertex Pharmaceuticals Inc:業績(2023年度および2024年度
表 163 : Vertex Pharmaceuticals Inc:製品ポートフォリオ
表 164 : Vertex Pharmaceuticals Inc:ニュース/主要開発品(2023-2024年
表 165 : 新興スタートアップ企業一覧

 

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Summary

Report Scope
The report provides an overview of genetic modification therapies clinical applications: gene therapies, genetically modified cell therapies, RNA therapies and gene editing market and analyzes market trends. It includes global revenue ($ million) for the base year 2024, estimated data for 2025 and forecast data from 2026 through 2030. In this report, the market is segmented based on platform technology, application and region.
Based on platform technology, the market is segmented into gene editing, gene therapy, gene-modified cell therapy and RNA therapy platforms. The application segment covers oncology, rare diseases, cardiovascular diseases, musculoskeletal conditions, hematological disorders and other applications. The gene therapy segment is segmented based on the delivery systems into adeno-associated virus (AAV), herpes simplex virus (HSV)-1, lentivirus and others. The RNA therapy segment is segmented into antisense oligonucleotides, small interfering RNAs and others based on type.
The report also focuses on the regional segmentation of the market. The regions covered in this study include North America, Europe, Asia-Pacific, and the Rest of the World, with a focus on major countries in these regions.
The report also includes major driving trends and restraints that affect the market and vendor landscape. It analyzes environmental, social and corporate governance (ESG) developments, discussing pipeline activities and emerging technologies related to the market. The report concludes with an analysis of the competitive landscape and industry structure. It also has a dedicated section of company profiles that covers details of leading companies. The report does not include mRNA vaccines.

Report Includes
- 103 data tables and 63 additional tables
- Overview and an analysis of the global market for clinical applications of genetic modification therapies
- In-depth analysis of global market trends, featuring historical revenue data for 2022-2024, estimated figures for 2025, as well as forecasts for 2030. This analysis includes projections of compound annual growth rates (CAGRs) through 2030
- Evaluation of the current market size and revenue growth prospects specific to the genetic modification therapies, accompanied by a market share analysis by platform technology, application and region
- Analysis of current and future demand in the genetic modification therapies, along with a detailed analysis of the competitive environment, market regulations and reimbursement practices
- Review of gene editing, gene therapy, CAR T-cell therapy, RNA therapy and lentiviral production, and discussion of how they are playing a key role in genetic modification therapies
- Analysis of drivers, challenges and opportunities affecting market growth
- Coverage of evolving technologies, the current and future market potential, R&D activities, growth strategies, new product pipeline, regulatory framework and reimbursement scenarios, and ESG trends of the market
- Market share analysis of the key market participants of the industry, along with their research priorities, product portfolios, global rankings and competitive landscape
- Profiles of the leading companies, including Gilead Sciences Inc., Alnylam Pharmaceuticals Inc., Novartis AG, Bristol-Myers Squibb Co., and Sarepta Therapeutics Inc.



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Table of Contents

Table of Contents
Chapter 1 Executive Summary
Market Outlook
Scope of Report
Market Summary
Market Dynamics and Growth Factors
Emerging Technologies
Segmental Analysis
Regional Analysis
Conclusion
Chapter 2 Market Overview
Overview
Porter's Five Forces Analysis
Threat of New Entrants (Low)
Bargaining Power of Suppliers (Moderate)
Bargaining Power of Buyers (Moderate)
Threat of Substitute (Low)
Industry Rivalry (High)
Macroeconomic Factors Analysis
Impact of the U.S. Tariffs
Geopolitical Factors
Chapter 3 Genetic Modification Therapies: Technology and Applications
Genetic Modification Therapies
Gene Therapy Technologies
RNA Therapy Technologies
Gene Editing Technologies
Different Types of Genome Editing Tools
Delivery Methods of Genome Editing
Gene-Modified Cell Therapy Technologies
Delivery Technologies
Clinical Applications
Chapter 4 Market Dynamics
Market Dynamics
Market Drivers
Increasing Prevalence of Rare Genetic Disorders
Growing Focus on Precision Medicine
Market Restraints
Regulatory Requirements on Adverse Event Tracking and Long-Term Monitoring
Ethical Concerns on Genome Editing Techniques
High Cost of Genetic Modification Therapies
Market Opportunities
Expanding Application Areas of Genetic Modification Therapies
Off-the-Shelf Products in Gene-Modified Cell Therapies
Chapter 5 Emerging Technologies and Pipeline Analysis
Key Takeaways
Emerging Technologies
In Vivo Delivery of CRISPR
Improved Cas Variants
Advances in RNAi Delivery Systems
RNA Editing
Pipeline Analysis
RNA Therapies
Gene Editing Therapies
Gene Therapies and Gene-Modified Cell Therapies
Chapter 6 Market Segmentation Analysis
Segmentation Breakdown
Market Analysis by Platform Technology
Key Takeaways
RNA Therapy
Gene-Modified Cell Therapy
Gene Therapy
Gene Editing
Market Analysis by Application
Key Takeaways
Oncology
Rare Diseases
Cardiovascular Diseases
Musculoskeletal Conditions
Hematological Disorders
Others
Geographic Breakdown
Market Analysis by Region
Key Takeaways
North America
Europe
Asia-Pacific
Rest of the World
Chapter 7 Competitive Intelligence
Key Takeaways
Industry Structure
Company Share Analysis of the RNA Therapies Market
Company Share Analysis of the Gene Therapies Market
Company Share Analysis of the Gene-Modified Cell Therapies Market
Strategic Analysis
Chapter 8 Sustainability in the Genetic Modification Therapies Market: An ESG Perspective
Introduction to ESG
ESG Risk Ratings
Conclusion
Chapter 9 Appendix
Methodology
Sources
Abbreviations
Company Profiles
ALNYLAM PHARMACEUTICALS INC.
AMGEN INC.
BIOGEN
BRISTOL-MYERS SQUIBB CO.
F. HOFFMANN-LA ROCHE LTD.
FERRING
GENETIX BIOTHERAPEUTICS INC.
GILEAD SCIENCES INC.
JOHNSON & JOHNSON
LILLY USA LLC.
NOVARTIS AG
NOVO NORDISK A/S
SANOFI
SAREPTA THERAPEUTICS INC.
VERTEX PHARMACEUTICALS INC.
Emerging Startups/Market Disruptors

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List of Tables/Graphs

List of Tables
Summary Table : Global Market for Genetic Modification Therapies, by Region, Through 2030
Table 1 : Genetic Modification Platforms
Table 2 : Comparison of Traditional Pharmaceuticals and Genetic Modification Therapies
Table 3 : Distinct Features of the Genetic Modification Approaches
Table 4 : Comparison of Genome Editing Tools
Table 5 : Gene-Modified Cell Therapy Technologies
Table 6 : Applications of Genetic Modification Therapies
Table 7 : List of Selected Pipeline Molecules
Table 8 : List of Gene Editing Therapeutic Trials in Phase I
Table 9 : List of Gene Editing Therapeutic Trials in Phase I/II, II and III
Table 10 : List of Selected Pipeline Molecules
Table 11 : Global Market for Genetic Modification Therapies, by Platform Technology, Through 2030
Table 12 : Global Market for RNA Therapy, by Region, Through 2030
Table 13 : Global Market for RNA Therapy, by RNA Type, Through 2030
Table 14 : Global Market for Antisense Oligonucleotides, by Region, Through 2030
Table 15 : RNAi Approved Drugs List
Table 16 : Global Market for Small Interfering RNAs, by Region, Through 2030
Table 17 : Global Market for Other RNA-Based Therapeutics, by Region, Through 2030
Table 18 : Approved CAR T-Cell Therapies
Table 19 : Global Market for Gene-Modified Cell Therapy, by Region, Through 2030
Table 20 : Global Market for Gene Therapy, by Region, Through 2030
Table 21 : Global Market for Gene Therapy, by Delivery System, Through 2030
Table 22 : Global Market for AAV Delivery System in Gene Therapy, by Region, Through 2030
Table 23 : Global Market for HSV-1 Delivery System in Gene Therapy, by Region, Through 2030
Table 24 : Global Market for Lentivirus Delivery System in Gene Therapy, by Region, Through 2030
Table 25 : Global Market for Other Delivery Systems in Gene Therapy, by Region, Through 2030
Table 26 : Global Market for Gene Editing Therapy, by Region, Through 2030
Table 27 : Global Market for Genetic Modification Therapies, by Application, Through 2030
Table 28 : Global Market for Genetic Modification Therapies for Oncology, by Region, Through 2030
Table 29 : Global Market for Genetic Modification Therapies for Rare Diseases, by Region, Through 2030
Table 30 : Global Market for Genetic Modification Therapies for Cardiovascular Diseases, by Region, Through 2030
Table 31 : Global Market for Genetic Modification Therapies for Musculoskeletal Conditions, by Region, Through 2030
Table 32 : Global Market for Genetic Modification Therapies for Hematological Disorders, by Region, Through 2030
Table 33 : Global Market for Genetic Modification Therapies for Other Applications, by Region, Through 2030
Table 34 : Global Market for Genetic Modification Therapies, by Region, Through 2030
Table 35 : North American Market for Genetic Modification Therapies, by Country, Through 2030
Table 36 : North American Market for Genetic Modification Therapies, by Platform Technology, Through 2030
Table 37 : North American Market for Gene Therapy, by Delivery System, Through 2030
Table 38 : North American Market for RNA Therapy, by RNA Type, Through 2030
Table 39 : North American Market for Genetic Modification Therapies, by Application, Through 2030
Table 40 : U.S. Market for Genetic Modification Therapies, by Platform Technology, Through 2030
Table 41 : U.S. Market for Gene Therapy, by Delivery System, Through 2030
Table 42 : U.S. Market for Genetic Modification Therapies, by Application, Through 2030
Table 43 : Canadian Market for Genetic Modification Therapies, by Platform Technology, Through 2030
Table 44 : Canadian Market for Gene Therapy, by Delivery System, Through 2030
Table 45 : Canadian Market for Genetic Modification Therapies, by Application, Through 2030
Table 46 : Mexican Market for Genetic Modification Therapies, by Platform Technology, Through 2030
Table 47 : Mexican Market for Gene Therapy, by Delivery System, Through 2030
Table 48 : Mexican Market for Genetic Modification Therapies, by Application, Through 2030
Table 49 : European Market for Genetic Modification Therapies, by Country, Through 2030
Table 50 : European Market for Genetic Modification Therapies, by Platform Technology, Through 2030
Table 51 : European Market for Gene Therapy, by Delivery System, Through 2030
Table 52 : European Market for RNA Therapy, by RNA Type, Through 2030
Table 53 : European Market for Genetic Modification Therapies, by Application, Through 2030
Table 54 : German Market for Genetic Modification Therapies, by Platform Technology, Through 2030
Table 55 : German Market for Gene Therapy, by Delivery System, Through 2030
Table 56 : German Market for Genetic Modification Therapies, by Application, Through 2030
Table 57 : U.K. Market for Genetic Modification Therapies, by Platform Technology, Through 2030
Table 58 : U.K. Market for Gene Therapy, by Delivery System, Through 2030
Table 59 : U.K. Market for Genetic Modification Therapies, by Application, Through 2030
Table 60 : French Market for Genetic Modification Therapies, by Platform Technology, Through 2030
Table 61 : French Market for Gene Therapy, by Delivery System, Through 2030
Table 62 : French Market for Genetic Modification Therapies, by Application, Through 2030
Table 63 : Italian Market for Genetic Modification Therapies, by Platform Technology, Through 2030
Table 64 : Italian Market for Gene Therapy, by Delivery System, Through 2030
Table 65 : Italian Market for Genetic Modification Therapies, by Application, Through 2030
Table 66 : Spanish Market for Genetic Modification Therapies, by Platform Technology, Through 2030
Table 67 : Spanish Market for Gene Therapy, by Delivery System, Through 2030
Table 68 : Spanish Market for Genetic Modification Therapies, by Application, Through 2030
Table 69 : Rest of Europe Market for Genetic Modification Therapies, by Platform Technology, Through 2030
Table 70 : Rest of Europe Market for Gene Therapy, by Delivery System, Through 2030
Table 71 : Rest of Europe Market for Genetic Modification Therapies, by Application, Through 2030
Table 72 : Asia-Pacific Market for Genetic Modification Therapies, by Country, Through 2030
Table 73 : Asia-Pacific Market for Genetic Modification Therapies, by Platform Technology, Through 2030
Table 74 : Asia-Pacific Market for Gene Therapy, by Delivery System, Through 2030
Table 75 : Asia-Pacific Market for RNA Therapy, by RNA Type, Through 2030
Table 76 : Asia-Pacific Market for Genetic Modification Therapies, by Application, Through 2030
Table 77 : Chinese Market for Genetic Modification Therapies, by Platform Technology, Through 2030
Table 78 : Chinese Market for Gene Therapy, by Delivery System, Through 2030
Table 79 : Chinese Market for Genetic Modification Therapies, by Application, Through 2030
Table 80 : Japanese Market for Genetic Modification Therapies, by Platform Technology, Through 2030
Table 81 : Japanese Market for Gene Therapy, by Delivery System, Through 2030
Table 82 : Japanese Market for Genetic Modification Therapies, by Application, Through 2030
Table 83 : South Korean Market for Genetic Modification Therapies, by Platform Technology, Through 2030
Table 84 : South Korean Market for Gene Therapy, by Delivery System, Through 2030
Table 85 : South Korean Market for Genetic Modification Therapies, by Application, Through 2030
Table 86 : Indian Market for Genetic Modification Therapies, by Platform Technology, Through 2030
Table 87 : Indian Market for Gene Therapy, by Delivery System, Through 2030
Table 88 : Indian Market for Genetic Modification Therapies, by Application, Through 2030
Table 89 : Australian Market for Genetic Modification Therapies, by Platform Technology, Through 2030
Table 90 : Australian Market for Gene Therapy, by Delivery System, Through 2030
Table 91 : Australian Market for Genetic Modification Therapies, by Application, Through 2030
Table 92 : Rest of Asia-Pacific Market for Genetic Modification Therapies, by Platform Technology, Through 2030
Table 93 : Rest of Asia-Pacific Market for Gene Therapy, by Delivery System, Through 2030
Table 94 : Rest of Asia-Pacific Market for Genetic Modification Therapies, by Application, Through 2030
Table 95 : RoW Market for Genetic Modification Therapies, by Subregion, Through 2030
Table 96 : RoW Market for Genetic Modification Therapies, by Platform Technology, Through 2030
Table 97 : RoW Market for Gene Therapy, by Delivery System, Through 2030
Table 98 : RoW Market for RNA Therapy, by RNA Type, Through 2030
Table 99 : RoW Market for Genetic Modification Therapies, by Application, Through 2030
Table 100 : Recent Developments in the Genetic Modification Therapies Market, 2022–2025
Table 101 : Key Focus Areas in ESG Metrics
Table 102 : ESG Risk Rankings for Genetic Modification Therapies Companies, 2025
Table 103 : Report Information Sources
Table 104 : Abbreviations Used in the Global Genetic Modification Therapies Market
Table 105 : Alnylam Pharmaceuticals Inc.: Company Snapshot
Table 106 : Alnylam Pharmaceuticals Inc.: Financial Performance, FY 2023 and 2024
Table 107 : Alnylam Pharmaceuticals Inc.: Product Portfolio
Table 108 : Alnylam Pharmaceuticals Inc.: News/Key Developments, 2022–2025
Table 109 : Amgen Inc.: Company Snapshot
Table 110 : Amgen Inc.: Financial Performance, FY 2023 and 2024
Table 111 : Amgen Inc.: Product Portfolio
Table 112 : Amgen Inc.: News/Key Developments, 2022–2025
Table 113 : Biogen: Company Snapshot
Table 114 : Biogen: Financial Performance, FY 2023 and 2024
Table 115 : Biogen: Product Portfolio
Table 116 : Biogen: News/Recent Developments, 2022
Table 117 : Bristol-Myers Squibb Co.: Company Snapshot
Table 118 : Bristol-Myers Squibb Co.: Financial Performance, FY 2023 and 2024
Table 119 : Bristol-Myers Squibb Co.: Product Portfolio
Table 120 : Bristol-Myers Squibb Co.: News/Key Developments, 2025
Table 121 : F. Hoffmann-La Roche Ltd.: Company Snapshot
Table 122 : F. Hoffmann-La Roche Ltd.: Financial Performance, FY 2023 and 2024
Table 123 : F. Hoffmann-La Roche Ltd.: Product Portfolio
Table 124 : F. Hoffmann-La Roche Ltd.: News/Key Developments, 2023
Table 125 : Ferring: Company Snapshot
Table 126 : Ferring: Financial Performance, FY 2023 and 2024
Table 127 : Ferring: Product Portfolio
Table 128 : Ferring: News/Key Developments, 2023–2024
Table 129 : Genetix Biotherapeutics Inc.: Company Snapshot
Table 130 : Genetix Biotherapeutics Inc.: Financial Performance, FY 2023 and 2024
Table 131 : Genetix Biotherapeutics Inc.: Product Portfolio
Table 132 : Genetix Biotherapeutics Inc.: News/Key Developments, 2025
Table 133 : Gilead Sciences Inc.: Company Snapshot
Table 134 : Gilead Sciences Inc.: Financial Performance, FY 2023 and 2024
Table 135 : Gilead Sciences Inc.: Product Portfolio
Table 136 : Gilead Sciences Inc.: News/Key Developments, 2023–2024
Table 137 : Johnson & Johnson: Company Snapshot
Table 138 : Johnson & Johnson: Financial Performance, FY 2023 and 2024
Table 139 : Johnson & Johnson: Product Portfolio
Table 140 : Johnson & Johnson: News/Key Developments, 2024
Table 141 : Lilly USA LLC.: Company Snapshot
Table 142 : Lilly USA LLC.: Financial Performance, FY 2023 and 2024
Table 143 : Lilly USA LLC.: Product Portfolio
Table 144 : Lilly USA LLC.: News/Key Developments, 2025
Table 145 : Novartis AG: Company Snapshot
Table 146 : Novartis AG: Financial Performance, FY 2023 and 2024
Table 147 : Novartis AG: Product Portfolio
Table 148 : Novartis AG: News/Key Developments, 2023–2025
Table 149 : Novo Nordisk A/S: Company Snapshot
Table 150 : Novo Nordisk A/S: Financial Performance, FY 2023 and 2024
Table 151 : Novo Nordisk A/S: Product Portfolio
Table 152 : Novo Nordisk A/S: News/Key Developments, 2023–2025
Table 153 : Sanofi: Company Snapshot
Table 154 : Sanofi: Financial Performance, FY 2023 and 2024
Table 155 : Sanofi: Product Portfolio
Table 156 : Sanofi: News/Key Developments, 2024
Table 157 : Sarepta Therapeutics Inc.: Company Snapshot
Table 158 : Sarepta Therapeutics Inc.: Financial Performance, FY 2023 and 2024
Table 159 : Sarepta Therapeutics Inc.: Product Portfolio
Table 160 : Sarepta Therapeutics Inc.: News/Key Developments, 2024
Table 161 : Vertex Pharmaceuticals Inc.: Company Snapshot
Table 162 : Vertex Pharmaceuticals Inc.: Financial Performance, FY 2023 and 2024
Table 163 : Vertex Pharmaceuticals Inc.: Product Portfolio
Table 164 : Vertex Pharmaceuticals Inc.: News/Key Developments, 2023–2024
Table 165 : List of a Few Emerging Startups

 

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2026/01/08 10:26

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